셀비온

가. Theranostics기술을 통한 “정밀의료 실현” 당사는 2010년 방사성의약품 분야의 글로벌 리더가 되고자 하는 목표를 가지고 설립되었으며 정밀의료 및 표적 치료 항암 신약 개발에 중점을 두고, 특히 전립선암의 치료 및 진단을 위한 고도의 연구와 개발에 전념하고 있습니다. 당사의 연구 개발 노력의 핵심은 선도 물질인 Lu-177-pocuvotide에 집중되어 있습니다. Lu-177-pocuvotide은 전립선 특이 세포막 항원(PSMA)을 표적으로 하는 전립선암 치료 및 진단을 위한 Theranostics 신약으로, KDDF(국가신약개발사업단)에서 혁신치료기술로서 2023년 국가신약개발 우수 10대 과제로 선정하였으며, KDDF로부터 비임상 및 임상 단계 연구개발 비용 지원을 받았습니다. Lu-177-pocuvotide 약물은 전립선암 혁신치료기술로 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 프로그램 제11호 품목으로 지정 받았습니다. 방사성의약품은 진단과 치료를 통합하는 Theranostics(Therapy+Diagnostics)의 개념을 통해 환자 맞춤형 치료의 길을 넓혀가고 있습니다.

가. Theranostics기술을 통한 “정밀의료 실현” 당사는 2010년 방사성의약품 분야의 글로벌 리더가 되고자 하는 목표를 가지고 설립되었으며 정밀의료 및 표적 치료 항암 신약 개발에 중점을 두고, 특히 전립선암의 치료 및 진단을 위한 고도의 연구와 개발에 전념하고 있습니다. 당사의 연구 개발 노력의 핵심은 선도 물질인 Lu-177-pocuvotide에 집중되어 있습니다. Lu-177-pocuvotide은 전립선 특이 세포막 항원(PSMA)을 표적으로 하는 전립선암 치료 및 진단을 위한 Theranostics 신약으로, KDDF(국가신약개발사업단)에서 혁신치료기술로서 2023년 국가신약개발 우수 10대 과제로 선정하였으며, KDDF로부터 비임상 및 임상 단계 연구개발 비용 지원을 받았습니다. Lu-177-pocuvotide 약물은 전립선암 혁신치료기술로 식품의약품안전처로부터 개발 단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 프로그램 제11호 품목으로 지정 받았습니다. 방사성의약품은 진단과 치료를 통합하는 Theranostics(Therapy+Diagnostics)의 개념을 통해 환자 맞춤형 치료의 길을 넓혀가고 있습니다. 방사성의약품은 동일 또는 유사 구조의 약물에 진단용 동위원소(예: Ga-68)를 결합시켜 암환자 몸에 있는 암세포의 정확한 위치와 분포를 파악하고, 치료용 동위원소(예: Lu-177)로 치환하여 진단되었던 암세포를 효과적으로 사멸시키는 환자맞춤형 정밀 항암치료를 실현합니다. [방사성의약품 진단-치료 과정] 1.jpg 출처 : 셀비온 자료 이러한 방사성의약품의 개발은 정밀의료를 실현할 수 있는 미래 유망 신약 개발 플랫폼으로 현재 평가받고 있으며, 전통적인 경구용 표적치료제에 비해 환자에게 침습적이지 않고, 심리적 및 신체적 부담을 줄일 수 있는 이점을 가집니다. 정맥 투여 후 PET 영상장비를 사용하여 동위원소가 방출하는 감마에너지를 검출함으로써, 암세포의 전신 전이 상태를 비침습적으로 파악할 수 있으며, 이는 환자 맞춤형 정밀 치료의 성공을 높일 수 있는 치료 선택의 접근가능성을 열어줍니다. 최근 미국 FDA 및 유럽 의약품청(EMA)의 승인을 받은 Theranostics 방사성의약품들이 시장에 출시되며, 이 분야의 연구와 개발이 활발히 이루어지고 있습니다. 루타테라(신경내분비암 치료제)와 플루빅토(전립선암 치료제) 같은 제품들은 미래 유망기술로서 방사성의약품의 높은 약물가치를 파악한 다국적 제약사 노바티스가 R&D 역량을 강화하기 위해 신약을 개발하던 회사 M&A를 통해 선보인 예입니다. 이와 대비하여, 국내에서는 당사가 산ㆍ병ㆍ연 클러스터를 통해 축적된 연구개발 역량을 바탕으로 전립선암 Theranostics 신약 개발에 집중하고 있으며,이를 통해 국내 임상 2상을 완료하였습니다. 당사가 개발 중인 방사성의약품을 활용한 Theranostics 신약은 PSMA 단백질 발현 전립선암을 PET 영상 진단기술을 활용하여 암 환자의 질환 상태를 정확히 분석하고, 이에 기반한 최적의 약물 처방을 가능하게 합니다. 이 과정은 환자의 삶의 질을 개선하고 의료 선진화를 이루는 데 기여할 것입니다. 방사성의약품의 연구와 개발은 정밀의료의 미래를 밝히는 중요한 단계로, 환자 개인별 맞춤형 치료의 새로운 지평을 열고 있습니다. 이러한 진전은 의료계에 혁명을 가져올 뿐만 아니라, 환자의 질병 관리 방식에도 근본적인 변화를 일으킬 것입니다. [Theranostics 방사성의약품의 정밀 의료 실현 장점] 2.jpg 출처: Weill Cornell Medicine 나. 당사 방사성의약품 신약 파이프라인 당사는 암세포 및 타겟 세포에서 특이적으로 많이 발현되는 표적단백질(target protein)에 선택적으로 결합할 수 있는 다양한 리간드(저분자화합물, 펩타이드, 항체 등)를 targeting molecule로 활용할 수 있으며, 방사성의약품에 대한 깊은 과학적 insight와 노하우를 바탕으로 이와 같은 리간드에 동위원소를 잡아주는 Chelator 분자구조를 연결해주는 Linker 유도체를 설계하고 새로운 하나의 융합체 구조가 되도록 합성하는 공정 기술을 보유하고 있습니다. [방사성의약품(radiopharmaceutical)의 구조] 3.jpg 출처: National Cancer Institute PSMA-표적기술은 전립선암세포에 발현하는 PSMA단백질에 선택적으로 결합하는 저분자 화합물을 리간드로 활용하여 chelator DOTA 또는 NOTA 분자구조를 당사 thiourea계열 링커로 하나의 신규 화합물 PSMA-pocuvotide 및 PSMA-NGUL을 합성하였습니다. 당사가 설계한 Thiourea 계열 링커 유도체는 체내에서 약물 안정성을 확보하였고 체내 빠른 배설을 통해 전신 방사선 피폭을 최소화하였습니다.염증면역 대식세포-표적기술은 활성형 대식세포에 많이 발현되어 있는 만노스수용체에 선택적으로 결합할 수 있는 리간드를 만들기 위해 알부민 단백질에 thiourea 링커를 붙였고, 그 다음에 chelator NOTA를 만노스알부민에 결합하는 합성공정에도 동일한 thiourea링커를 적용하여 하나의 신규 약물을 개발하였습니다.현재까지 당사는 저분자 합성화합물 및 단백질을 활용하여 신규 방사성의약품 설계 및 합성기술을 개발하여 물질의 구조적 신규성 및 임상적 유의성을 가지는 Theranostics 방사성의약품 신약 파이프라인을 확보하였습니다. 또한, 당사는 다양한 리간드에 대한 방사성의약품 설계 및 합성 노하우와 insights가 있어 국내외 표적치료제를 개발하고 있는 벤처 또는 제약사들이 가지고 있는 물질(단백질, 항체, 저분자화합물)에 당사 기술을 접목한 방사성의약품 신약개발 영역으로 개발 확대할 수 있어 오픈이노베이션 및 C&D (connect & development)전략을 추진하고 있습니다.당사는 (1) PSMA표적 전립선암 치료 약물인 Lu-177-pocuvotide의 품목 조건부 허가 신청을 하였고, 치료적 확증 임상3상 IND를 신청하였습니다. 면역관문억제제 키트루다와 병용투여 임상1상 IND승인을 받아 환자 모집을 진행 중입니다. 또한, 차세대 알파치료 동위원소 Ac-225를 활용한 Ac-225-pocuvotide 약물 개발이 전임상 단계에 있습니다. 병용 임상과 알파치료 약물 개발은 KDDF 과제에 선정되어 기술의 우수성을 평가받았습니다. (2) 치료 적응증 (폐암, 위암, 직장대장암, 간암 등) 범위가 넓은 치료 약물인 FAP(Fibroblast activation protein)표적 Theranostics 신약이 전임상 후보물질 도출 단계에 있습니다. (3) PET 또는 SPECT 장비 기반 영상 진단제 신약 파이프라인으로는 면역세포를 표적으로 하는 만성염증질환 및 암전이를 진단할 수 있는 MSA리간드 기반 방사성의약품 신약파이프라인이 타겟 질환별 임상1상 또는 2상을 완료하고 임상2/3상 IND 단계에 있습니다. 현재 당사는 신약의 unmet needs가 높은 암치료 신약 개발에 선택과 집중을 하고 있으며, 진단제 신약은 순차적으로 개발 진행할 것입니다. [당사 방사성의약품 신약 파이프라인 현황 및 개발단계] 파이프라인 현황.jpg 파이프라인 현황 출처: 셀비온

가. 당사 선도 파이프라인 "PSMA표적 전립선암 방사성의약품 신약" (치료제 Lu-177-pocuvotide 및 동반진단제 Ga-68-NGUL) (1) PSMA 표적 전립선암 Theranostics 약물 약리기전 및 설계 전립선암 Theranostics 치료제로 개발 중인 당사 Lu-177-pocuvotide 약물의 타겟 단백질 PSMA(전립선특이막항원, Prostate Specific Membrane Antigen)는 Lu-177-pocuvotide 약물과 결합하면 세포내로 약물-PSMA 결합체가 이동하는 기능적 특성을 가지고 있어 암세포 안에 축적된 방사성 동위원소 Lu-177에서 베타 방사선에너지를 방출하여 표적 암세포의 DNA를 공격하는데 이상적인 약물 전달 경로를 제공합니다. [방사성 의약품 Mechanism of action] 그림. psma표적 전립선암 당사 lu-177-dgul 치료제의 약리기전.gif 출처 : 셀비온 자료 PSMA단백질은 전립선암 전체 환자 중 90%이상에서 높게 발현되며, 다른 암종에 비해 100-1,000배 정도로 전립선암에 특이적으로 높게 발현됩니다.

가. 당사 선도 파이프라인 "PSMA표적 전립선암 방사성의약품 신약" (치료제 Lu-177-pocuvotide 및 동반진단제 Ga-68-NGUL) (1) PSMA 표적 전립선암 Theranostics 약물 약리기전 및 설계 전립선암 Theranostics 치료제로 개발 중인 당사 Lu-177-pocuvotide 약물의 타겟 단백질 PSMA(전립선특이막항원, Prostate Specific Membrane Antigen)는 Lu-177-pocuvotide 약물과 결합하면 세포내로 약물-PSMA 결합체가 이동하는 기능적 특성을 가지고 있어 암세포 안에 축적된 방사성 동위원소 Lu-177에서 베타 방사선에너지를 방출하여 표적 암세포의 DNA를 공격하는데 이상적인 약물 전달 경로를 제공합니다. [방사성 의약품 Mechanism of action] 그림. psma표적 전립선암 당사 lu-177-dgul 치료제의 약리기전.gif 출처 : 셀비온 자료 PSMA단백질은 전립선암 전체 환자 중 90%이상에서 높게 발현되며, 다른 암종에 비해 100-1,000배 정도로 전립선암에 특이적으로 높게 발현됩니다. PSMA단백질은 많이 발현되는 경우, 전립선암 전이가 전신으로 이루어지며, 5년 생존율도 급격히 낮아지는 암 진행정도 및 사망률과 높은 상관성을 가지고 있습니다.방사성의약품은 리간드-링커-킬레이터 구조가 하나의 신물질로서 치료효과를 가지게 됩니다. 리간드 물질은 ①타겟단백질과 결합력 정도, ②결합 후 타겟단백질의 생리학적 기능변화, ③생체내 약물의 대사 안정성을 고려하여 선정합니다. 당사는 전립선암에 선택적으로 발현되고 리간드와 결합 후에 세포내로 유입되는 생리학적 기능을 가지는 PSMA단백질에 결합하는 GUL (Glutamyl-Urea-Lysine) 저분자 화합물을 리간드로 사용하여 신규성과 진보성을 고려한 링커구조를 설계하여 치료제 PSMA-pocuvotide과 동반진단제 PSMA-NGUL을 전립선암 Theranostics 신약으로 개발하였습니다. (2) Lu-177-Pocuvotide 국내 임상 2상 당사는 전이성 거세저항성 전립선암 환자 대상 임상 2상에서 총 91명의 환자를 성공적으로 등록하여 규제 기관의 승인을 받은 임상 프로토콜에 따라, 약물을 투여받고 최소 한 차례 이상의 영상 평가를 완료한 환자를 유효성 분석 대상자(FAS)로 총 78명에 대한 항종양평가의 우수성과 91명에 대한 약물의 높은 안전성을 확인하였습니다. 2025년 12월말에 임상 결과 보고서(CSR)를 수령받아 품목 조건부 허가를 신청하였습니다. [ Lu-177-pocuvotide 투여 후 완전 관해(PET/CT ) 및 PSA 수치 99% 감소사례] lu-177-dgul 투여 후 완전 관해 및 psa 수치 99% 감소 사례.jpg 출처: 셀비온 자료 ■ 개발단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신의약품 신속심사(GIFT) 지정 당사의 전립선암 신약은 2021년 12월 개발단계 희귀의약품으로 지정되었으며, 임상 2상의 유효성 및 안전성 데이터를 기반으로 2023년 7월 식품의약품안전처(MFDS)로부터 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 11호로 지정되었습니다. 특히, 국내 개발 신약으로서는 최초로 GIFT(글로벌 혁신제품) 지정을 받은 사례로, 글로벌 혁신 치료제로서의 가능성을 공식적으로 인정받았습니다. . [개발단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지정 공문] 그림. 개발단계 희귀의약품 및 글로벌 혁신제품 신속심사 지정 공문.gif 출처: 식품의약품 안전처 ■ 허가 및 출시 전략 (1) 플루빅토 국내 승인에 따른 당사 전립선암 치료제 개발 및 신속 출시 전략 전이성 거세저항성 전립선암 치료제로서 Pluvicto가 2024년 5월29일 국내 승인을 받아 2025년 6월 기준 국내 17개 병원 D/C에 처방약물로 등록되어 현재 비급여로 환자 처방이 이루어지고 있습니다. 당사의 전립선암 치료제는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 11호 및 희귀의약품 지정을 기반으로 임상 2상을 완료하였습니다. 수립된 개발 전략에 맞춰 2025년 12월 말 품목 조건부 허가를 신청하였습니다. (2) Pre-marketing 및 안정적 시장 안착 임상2상에 참여한 시험기관은 수도권 주요 대학병원과 암치료 전문 지역 거점병원이어서 품목 조건부 허가를 통한 제품 출시 시점에서 빠르게 병원내 D/C (Drug Committee)를 통해 처방코드를 확보하고 방사성의약품 생산-공급-투약의 프로세스를 임상시험을 통해 출시 전에 시스템을 구축함으로써 안정적으로 시장에 진출하여 공급할 수 있습니다. (3) 안정적 약물 공급망 방사성의약품은 반감기를 가진 동위원소를 표지하여 환자에게 투여하는 특수성을 지니고 있으며, 이에 따라 공급망 관리가 매우 중요합니다. 노바티스의 해당 약물은 유럽(스페인 및 아일랜드)의 GMP 공장에서 생산되어 국내로 공급되며, 치료용 동위원소 Lu-177의 반감기는 6.7일로, 유럽 GMP 공장에서 국내 병원까지 배송되는 데 약 3~4일이 소요됩니다. 이 과정에서 항공 운송 지연이나 연착 등의 리스크가 존재하여 공급 안정성이 영향을 받을 수 있습니다.반면, 당사는 자체 라벨링센터를 구축 중에 있으며 국내에서 약물을 생산 후 공급함으로 보다 안정적인 공급 체계를 유지할 수 있으며, 배송 지연 등의 위험을 최소화할 수 있는 강점을 보유하고 있습니다. (4) 약가 경쟁력 경쟁 약물인 플루빅토는 현재 보험 급여가 완료되지 않았고 협상 자료 준비를 통해 진행 단계에 있는 것으로 알려지고 있습니다. 이 기간 동안 비급여로 환자 100%부담으로 판매되고 있습니다. 이로 인해 환자들은 높은 약가를 직접 부담해야 하며, 이는 보험 약가 등재가 이루어지기 전까지 시장 점유율의 증가 속도가 느려질 수 있음을 의미합니다.당사는 플루빅토가 심평원과 약물 가격을 먼저 확정할 경우, 유사한 가격으로 Lu-177-pocuvotide의 약가 평가를 빠르게 받아 기간을 단축하고 가격 경쟁력을 갖추려는 전략을 가지고 있습니다. 반면, 플루빅토의 약가 산정이 지연될 경우, 당사도 약가 산정 기간 단축에 어려움을 겪을 수 있습니다. 그러나 당사는 국내 제조 및 배송을 통한 가격 경쟁력을 바탕으로, Lu-177-pocuvotide 약물이 허가와 평가를 연계하여 보험 급여 적용 시점에서 플루빅토와 비슷한 시기에 약가를 지정받아 시장에 진입할 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 또한, 방사성 동위원소 Lu-177의 글로벌 생산업체가 증가함에 따라 공급이 확대되면서 가격이 지속적으로 하락하고 있으며, 이는 당사의 가격 경쟁력을 강화하는 요인으로 작용할 것으로 예상됩니다. 나. 주요 제품 등의 현황 ( 제품 설명) 다. 주요 제품 등의 가격변동추이 당사 제품의 판매 가격은 거래처와의 제품공급계약에 따라 설정되어 있으며, 이를 기준으로 매출을 인식하고 있습니다. 따라서, 가격변동추이는 별도로 산정하지 않았습니다.

가. 매출 실적 주) 당사는 내수 매출만 존재하기에 수출 매출은 기재하지 않았습니다. 나. 판매에 관한 사항 (1) 판매경로 당사의 제네릭 의약품은 선주문 후공급 방식으로 주문을 받고 있으며 국내 중개 에이전시를 통해 판매하고 있습니다. (2) 판매전략 당사는 Lu-177-pocuvotide신약을 통해 전립선암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 이를 통해 방사성의약품 시장 및 항암제 시장에서 리더십을 확립하고자 합니다. Lu-177-pocuvotide 신약 국내외 판매 전략은 (1)제품의 우수성 증명을 통한 (2)동일기전 처방약물시장에서 리더십 확보, (3)해외 기술수출을 통한 글로벌 시장에서 제품 경쟁력을 강화하는 것을 목표로 하고 있습니다. Lu-177-pocuvotide의 제품력 강화를 위해 (1)제조원가 절감을 통한 약가 경쟁력, (2)방사성의약품의 제품안정성을 확보할 것이며 자사의 R&D역량을 집중적으로 발전시킬 계획입니다. 방사성 의약품 자동 합성장치의 도입을 통해 효율적이고 고품질의 생산 시스템을 구축, 제품의 생산량과 종류를 확대함으로써 시장에서의 경쟁 우위를 확보할 예정입니다. 또한 처방약물시장에서 리더십을 확보하기 위해 전립선암 처방환자 대상으로 제3상 임상시험을 체계적으로 수행하여 치료적 확증자료를 확보하고 제품 경쟁력을 강화할 것입니다.

가. 매출 실적 주) 당사는 내수 매출만 존재하기에 수출 매출은 기재하지 않았습니다. 나. 판매에 관한 사항 (1) 판매경로 당사의 제네릭 의약품은 선주문 후공급 방식으로 주문을 받고 있으며 국내 중개 에이전시를 통해 판매하고 있습니다. (2) 판매전략 당사는 Lu-177-pocuvotide신약을 통해 전립선암 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하며, 이를 통해 방사성의약품 시장 및 항암제 시장에서 리더십을 확립하고자 합니다. Lu-177-pocuvotide 신약 국내외 판매 전략은 (1)제품의 우수성 증명을 통한 (2)동일기전 처방약물시장에서 리더십 확보, (3)해외 기술수출을 통한 글로벌 시장에서 제품 경쟁력을 강화하는 것을 목표로 하고 있습니다. Lu-177-pocuvotide의 제품력 강화를 위해 (1)제조원가 절감을 통한 약가 경쟁력, (2)방사성의약품의 제품안정성을 확보할 것이며 자사의 R&D역량을 집중적으로 발전시킬 계획입니다. 방사성 의약품 자동 합성장치의 도입을 통해 효율적이고 고품질의 생산 시스템을 구축, 제품의 생산량과 종류를 확대함으로써 시장에서의 경쟁 우위를 확보할 예정입니다. 또한 처방약물시장에서 리더십을 확보하기 위해 전립선암 처방환자 대상으로 제3상 임상시험을 체계적으로 수행하여 치료적 확증자료를 확보하고 제품 경쟁력을 강화할 것입니다. 전세계적으로 최근 새롭게 떠오르는 표적치료 방사성의약품 약물시장의 국내 마켓 리더십을 확보하기 위해 국내 최고 수준의 암치료 전문 대학병원들과 협력하고 있으며 핵의학과 주요 의료진과의 긴밀한 협력을 통해, Lu-177-pocuvotide의 효능과 안전성을 체계적으로 검증하고 있습니다. 국내 수도권 TOP5 종합병원의 비뇨기과, 종양내과, 핵의학과 주요 의료진이 참여하였습니다. 임상2상을 통해 Lu-177-pocuvotide의 유효성과 안전성에 관한 임상자료를 확보하였으며, 또한 임상 2상에서 확보한 결과를 바탕으로 학술적으로 권위 있는 국제 의학 저널에 투고하고 관련 학회에서 소개하여 Lu-177-pocuvotide의 우수성을 전세계적으로 소개하여 글로벌 네트워크를 활용하여 Lu-177-pocuvotide의 글로벌 전립선암 처방약물시장에서 Lu-177-pocuvotide의 마켓포지션을 강화해 나갈 계획입니다. 또한, 국내 의학, 약학 전문지 및 언론 매체를 통한 적극적인 홍보 활동을 전개하여, Lu-177-pocuvotide의 인지도와 시장 점유율을 높여 당사 브랜드 인지도도 함께 강화해 나가 선도기업의 입지를 확보하고자 합니다. 방사성의약품의 특수성을 반영하여, 24/7 팀을 운영, 병원에서 환자 투약 일정이 정해지면 일정에 맞추어 안정적으로 적시에 병원으로 표지된 약물을 배송할 수 있는 물류 시스템을 구축할 것입니다. 이를 통해 높은 수준의 고객 서비스를 제공하며 시장에서의 당사 및 당사 제품의 신뢰성을 높일 예정입니다. 표. Lu-177-pocuvotide 판매 전략 다. 주요 매출처 현황 (*) 전기 -40,057,724원 반품충당부채 인식, 전전기 26,093,438원 반품충당부채 환입이 포함된 금액입니다. 라. 수주상황 당사는 거래처와 기본공급계약을 체결한 후 거래처의 주문에 따라 제품을 생산·납품하고 있으며, 향후 수주물량이 확정되어 있지 않아 수주물량 및 수주잔고 등 수주상황을 별도로 관리하고 있지 않습니다. 또한 보고서 작성기준일 현재 원가기준 투입법을 적용하여 진행기준수익을 인식하는 수주계약은 없습니다.