올리패스

당사의 사명인 올리패스(OliPass)는 "Oligonucleotide”와 "Pass”의 합성어로 세포투과성이 우수한 물질인 올리고 뉴클레오티드를 만드는 당사 고유의 RNA 치료제 플랫폼 기술을 의미합니다. 당사의 플랫폼 기술은 우수한 세포 투과성과 높은 핵산 친화성을 갖도록 당사가 화학적으로 변형한 OPNA(OliPass Peptide Nucleic Acid)를 세포내에서 유전 물질인 pre-mRNA에 결합하여, 정상 mRNA(리보솜과 결합하여 단백질을 합성하는 유전물질)의 생성을 억제하는 기전(Exon Skipping)을 보유하고 있습니다. 유전자의 전사(transcription) 단계를 조절하여 궁극적으로 질병을 유발하는 단백질 생성을 억제하거나 필요한 단백질을 회복시킵니다. 이는 다양한 질환에 응용 가능한 플랫폼 기술이자 물질인 원천기술이며, 특히 인간 게놈 프로젝트를 통하여 밝혀진 인간의 유전자 염기 서열에 맞게 OPNA를 디자인할 경우, 목표하는 질병에 대한 치료제를 효과적으로 개발 가능한 혁신적인 원천기술입니다. 당사는 RNA 치료제 플랫폼 기술 기반으로 비마약성진통제(OLP-1002), 근위축측삭경화증(루게릭병) 치료제 등을 개발 중입니다.당사의 선도프로그램인 OLP-1002는 비마약성 진통제이며 SCN9A 유전자를 타겟하는 RNA치료제입니다.

당사의 사명인 올리패스(OliPass)는 "Oligonucleotide”와 "Pass”의 합성어로 세포투과성이 우수한 물질인 올리고 뉴클레오티드를 만드는 당사 고유의 RNA 치료제 플랫폼 기술을 의미합니다. 당사의 플랫폼 기술은 우수한 세포 투과성과 높은 핵산 친화성을 갖도록 당사가 화학적으로 변형한 OPNA(OliPass Peptide Nucleic Acid)를 세포내에서 유전 물질인 pre-mRNA에 결합하여, 정상 mRNA(리보솜과 결합하여 단백질을 합성하는 유전물질)의 생성을 억제하는 기전(Exon Skipping)을 보유하고 있습니다. 유전자의 전사(transcription) 단계를 조절하여 궁극적으로 질병을 유발하는 단백질 생성을 억제하거나 필요한 단백질을 회복시킵니다. 이는 다양한 질환에 응용 가능한 플랫폼 기술이자 물질인 원천기술이며, 특히 인간 게놈 프로젝트를 통하여 밝혀진 인간의 유전자 염기 서열에 맞게 OPNA를 디자인할 경우, 목표하는 질병에 대한 치료제를 효과적으로 개발 가능한 혁신적인 원천기술입니다. 당사는 RNA 치료제 플랫폼 기술 기반으로 비마약성진통제(OLP-1002), 근위축측삭경화증(루게릭병) 치료제 등을 개발 중입니다.당사의 선도프로그램인 OLP-1002는 비마약성 진통제이며 SCN9A 유전자를 타겟하는 RNA치료제입니다. SCN9A는 단백질인 Nav 1.7 소듐 이온채널의 발현에 관여하는 유전자입니다. Nav1.7 소듐 이온 채널은 통증에 관여하는 단백질로 알려져 있으며 Nav1.7 소듐 이온 채널이 불활성화된 사람들은 통증을 느끼지는 못합니다. SCN9A 유전자의 발현을 억제하거나 Nav 1.7의 기능을 억제하면 통증을 제어할 수 있습니다. 다만, 우리 몸에는 10종 내외의 소듐 이온채널이 발현되는데 서로 단백질 구조가 거의 동일하여 화합물질로 선택적 저해가 어렵습니다. 많은 글로벌 제약사들이 합성 화합물, 항체 등의 전통적인 방식으로 Nav1.7 소듐 이온 채널만을 선택적으로 저해할 수 있는 진통제 개발을 시도하였으나 Nav 1.7 외의 소듐 이온채널에 작용하여 심장마비, 간질성 경련 등 치명적인 부작용이 발생하여 임상을 실패 또는 중단하였습니다. 반면, 당사의 OPNA 플랫폼 기술은 단백질이 아닌 그 앞 단계의 유전정보 전달체인 pre-mRNA를 타겟합니다. 유전자 염기 서열 상으로 Nav1.7 소듐 이온 채널과 다른 소듐 이온 채널들은 확연히 구분이 가능하여 SCN9A 유전자를 타겟함으로서 Nav1.7 소듐 이온 채널만을 선택적으로 억제할 수 있는 진통제 개발이 가능합니다.비마약성진통제 OLP-1002는 건강한 피험자 대상으로 영국 임상 1상과 퇴행성 관절염 환자대상으로 호주 임상 1b상을 완료하였습니다. 모든 투약군에서 유의한 부작용이나 이상 반응 없이 우수한 안전성 및 내약성을 확인되었습니다. 호주 임상2a상은 중증 이상 만성통증 관절염 환자 대상으로 1단계와 2단계로 나누어서 진행됩니다. 완료된 1단계에서는 최적의 임상 용량을 확인하는 목적이며, 총 30명(군당 5명) 환자 대상으로 6개 임상용량(1 mcg(microgram), 3 mcg, 10 mcg, 25 mcg, 50 mcg & 80 mcg OLP-1002)에 대해 Open Label 방식으로 진행하였습니다. 현재 진행 중인 2단계 시험은 총 90명(군당 30명) 환자 대상으로 1 mcg OLP-1002, 2 mcg OLP-1002, 혹은 위약을 단회 투약한 후 6주간 환자 별 통증을 위약대조, 이중맹검 방식으로 추적하였습니다. 2024년 12월 현재 호주 임상2a상 1,2단계를 모두 완료하였으며 최종 결과 보고서 작성을 위해 Sponsor(OliPass) Audit을 진행하고 있습니다.당사의 수익모델은 내부 개발 중인 신약개발 프로그램을 파트너 제약사에 기술수출하는 모델과 Target X 프로젝트가 있습니다. 내부 개발 프로젝트의 경우, 시장에서 검증된 타겟을 선정하여 개발리스크를 최소화합니다. 또한, 심도있는 자체 연구를 통해 질병에 대한 OPNA의 효능 검증 데이터가 충분하여 글로벌 시장 진출이 용이합니다. 자체 임상 개발을 통해 높은 기술수출료를 추구하는 동시에 자체 역량도 강화하는 효과를 동시에 누릴 수 있습니다. Target X 프로젝트는 특정 치료제 분야에 특화되어 질환에 대한 이해도가 높은 제약회사가 당사의 플랫폼 기술을 통해 해당 분야에서의 신약개발을 하는 공동연구입니다. OPNA는 모든 유전자 타겟에 대하여 적용 가능하기 때문에, 파트너 제약사가 원하는 유전자 타겟(Target X)을 대상으로 공동연구 개발이 가능합니다.

가. 주요 제품 1) 당사의 기술 경쟁력당사의 OliPass PNA 플랫폼 기술은 기존 RNA 치료제의 기술적 허들인 면역반응 유발, 오프-타켓 효과, 약물의 Delivery 이슈 등을 극복한 기술로서, 이론상 모든 유전자의 발현을 제어할 수 있는 혁신적인 기술입니다. 따라서, 현재 치료가 어려운 질병을 포함하여 모든 유전자 특이적인 공략이 가능한 치료제 개발이 가능하다는 장점을 가지고 있습니다. 또한, 당사의 플랫폼 기술은 규명된 인간 게놈정보를 바탕으로 하기에 치료제 후보물질 발굴 속도를 단축하여 선도물질 도출로부터 단기간에 임상에 들어갈 수 있고, 낮은 독성, 다양한 투약경로 및 합리적인 수준의 약가로 공급 가능한 치료제 개발이 가능하여 기술적, 상업적 측면에서 신약개발 가능성이 높은 강점을 확보하고 있습니다. opna 작용기전.jpg OPNA 작용기전 기존 RNA 치료제의 한계를 극복함으로써 넓은 적용 질환 범위, 약물의 우수한 효능 및 약가 문제를 모두 해결할 수 있는 게임체인저로 발돋움하리라 기대되고 있습니다.

가. 주요 제품 1) 당사의 기술 경쟁력당사의 OliPass PNA 플랫폼 기술은 기존 RNA 치료제의 기술적 허들인 면역반응 유발, 오프-타켓 효과, 약물의 Delivery 이슈 등을 극복한 기술로서, 이론상 모든 유전자의 발현을 제어할 수 있는 혁신적인 기술입니다. 따라서, 현재 치료가 어려운 질병을 포함하여 모든 유전자 특이적인 공략이 가능한 치료제 개발이 가능하다는 장점을 가지고 있습니다. 또한, 당사의 플랫폼 기술은 규명된 인간 게놈정보를 바탕으로 하기에 치료제 후보물질 발굴 속도를 단축하여 선도물질 도출로부터 단기간에 임상에 들어갈 수 있고, 낮은 독성, 다양한 투약경로 및 합리적인 수준의 약가로 공급 가능한 치료제 개발이 가능하여 기술적, 상업적 측면에서 신약개발 가능성이 높은 강점을 확보하고 있습니다. opna 작용기전.jpg OPNA 작용기전 기존 RNA 치료제의 한계를 극복함으로써 넓은 적용 질환 범위, 약물의 우수한 효능 및 약가 문제를 모두 해결할 수 있는 게임체인저로 발돋움하리라 기대되고 있습니다. i) 면역반응, 오프-타겟 효과 등 안전성 이슈 해소: 10mg 이상의 임상 용량을 갖는 기존 RNA치료제 대비 올리패스 플랫폼 기술은 임상 용량을 ㎍ 수준에서 설정할 수 있으며 이는 독성 발생 가능성을 최소화 함 ii) 경구용, 전신투여 등 다양한 투여경로 제공을 통한 다수 질환 치료 가능성 제고: 피하 주사로도 전신에 완전히 분포됨을 GLP 비임상 시험에서 확인하였으며, 경구용, 점안액, 전신 투여 등 치료제 투여방법에 제한 없이 다양한 질병 치료제 개발이 가능하여 환자 편의성도 상당부분 개선될 수 있음 iii) Exon Skipping을 통한 특정 질환 치료 가능: 유전적 비정상으로 인해 발생하는 특정 단백질의 비정상적 생성을 조절하고 제 기능을 수행할 수 있도록 함으로써, 넓은 적용 질환 범위를 가지고 있음 iv) 기타 RNA 치료제 대비 가격 경쟁력 확보: 낮은 농도의 투약량에서 효능을 나타내기 때문에 합리적 수준의 약가로 공급이 가능 올리패스 플랫폼 기술.jpg 올리패스 플랫폼 기술 2) 주요 파이프라인의 기전 및 세부현황현재 당사는 플랫폼 기술에 대한 지적재산권을 확보하였고, 주요 파이프라인은 다음과 같습니다. 선도 파이프라인인 OLP-1002는 영국 및 호주에서 임상1상 및 임상 2a상을 완료하였으며 현재 Sponsor Audit을 진행하고 있습니다. 또한, 플랫폼 기술 기반의 기타 파이프라인은 선도물질을 확보하여 전임상 진행을 계획하고 있습니다. 당사의 주요 파이프라인의 세부 현황은 다음과 같습니다. 나. 주요 제품 등의 현황 1) 주요제품 매출액 및 매출비중 다. 주요 제품 등의 가격변동 추이 당사는 작성 기준일 현재 모든 개발 중인 제품이 임상시험 또는 임상시험 진입 전 단계이므로, 판매 중인 제품이 없어 제품의 가격변동 추이를 기재하지 않았습니다. 또한 당사의 사업구조 상 기술이전 또는 공동연구개발을 기본전략으로 하고 있고, 신약의 기술이전은 거래구조와 조건 등에 따라 매우 상이하므로 주요 제품 등의 가격변동추이의 기재는 생략합니다.

가. 매출 개요 및 실적 당사의 주요 매출은 신약 연구개발 사업부문에서 발생하고 있으며 주로 국내외 기술이전 계약에 따른 기술료입니다. 신약 연구개발 사업부문의 발생 매출은 고객과의 공동연구 의무가 있어 끝나는 기간에 걸쳐 인식하였습니다. 신약 연구개발 사업부문 매출은 신약 판매로 인해 발생하는 주기적인 매출액이 아니며 신약 연구개발 단계에서 사업개발에 의존적인 매출이기 때문에 고정적인 형태로 발생하고 있지는 않습니다. 사업개발팀에서 글로벌 제약사와 활발히 기술수출 및 연구제휴 논의가 지속적으로 이루어지고 있기 때문에 해당 부문의 매출액은 점차 상승할 것으로 추정하고 있습니다. 나. 판매 경로 등 1) 판매 조직 판매조직.jpg 판매조직 당사는 국내외 Global 제약사와 공동연구 및 기술이전 추진을 본격화하고 있습니다. 당사의 기술사업화 전담 부서인 사업개발본부는 상시적으로 당사의 플랫폼 기술 및 파이프라인의 시장성을 검토하여 기술수출 추진을 위한 전략을 수립하고 활발한 사업개발 활동을 진행하고 있습니다. 특히, 파이프라인 별 타겟 Indication의 시장 규모 및 성장성, 시장 내 의학적 미 충족 수요, Pipeline 분석 기반 잠재 경쟁 약물 간 경쟁 강도 등 분석을 통해 당사 파이프라인의 종합적 사업성을 검토하고 기술사업화 방향성을 수립함으로써, 기술수출 수요자 간 보다 효과적인 사업 논의를 하고 있습니다.

가. 매출 개요 및 실적 당사의 주요 매출은 신약 연구개발 사업부문에서 발생하고 있으며 주로 국내외 기술이전 계약에 따른 기술료입니다. 신약 연구개발 사업부문의 발생 매출은 고객과의 공동연구 의무가 있어 끝나는 기간에 걸쳐 인식하였습니다. 신약 연구개발 사업부문 매출은 신약 판매로 인해 발생하는 주기적인 매출액이 아니며 신약 연구개발 단계에서 사업개발에 의존적인 매출이기 때문에 고정적인 형태로 발생하고 있지는 않습니다. 사업개발팀에서 글로벌 제약사와 활발히 기술수출 및 연구제휴 논의가 지속적으로 이루어지고 있기 때문에 해당 부문의 매출액은 점차 상승할 것으로 추정하고 있습니다. 나. 판매 경로 등 1) 판매 조직 판매조직.jpg 판매조직 당사는 국내외 Global 제약사와 공동연구 및 기술이전 추진을 본격화하고 있습니다. 당사의 기술사업화 전담 부서인 사업개발본부는 상시적으로 당사의 플랫폼 기술 및 파이프라인의 시장성을 검토하여 기술수출 추진을 위한 전략을 수립하고 활발한 사업개발 활동을 진행하고 있습니다. 특히, 파이프라인 별 타겟 Indication의 시장 규모 및 성장성, 시장 내 의학적 미 충족 수요, Pipeline 분석 기반 잠재 경쟁 약물 간 경쟁 강도 등 분석을 통해 당사 파이프라인의 종합적 사업성을 검토하고 기술사업화 방향성을 수립함으로써, 기술수출 수요자 간 보다 효과적인 사업 논의를 하고 있습니다. 사업개발본부는 이러한 시장 분석 및 기술사업화 방향성을 토대로 잠재 파트너 사와 지속적인 communication을 진행하고 있으며 당사의 전략적 기술수출 전략을 수립하고 수행하는 부서입니다. 이를 위하여 상기와 같은 시장 분석 이외에도 글로벌 바이오 학회 및 파트너링 컨퍼런스에 참석하여 지속적으로 잠재 파트너사 발굴 등 기술수출을 위한 다양한 업무를 추진하고 있습니다. 매년 전세계 제약사들이 기술 이전을 논의하기 위해 참석하는 Bio International, Bio Europe, Bio Japan 및 Bio Korea에 참석할 뿐 아니라 사업개발본부가 기 보유하고 있는 국내외 글로벌 제약사들의 니즈를 반영하여 컨퍼런스 기간 동안 5~20개의 글로벌 제약사들과의 미팅을 진행하고 있습니다. 또한 International Association for the Study of Pain (IASP), Oligonucleotide and Peptide Therapeutics (TIDES) 등의 특정 질병 및 연구 분야 학회에 참석함으로써 실제 질병 및 특정 분야에서 논의되고 있는 의학적 미 충족 수요를 파악함으로써 올리패스 플랫폼 기술의 연구 방향 및 기술수출 전략 수립에 중추적인 역할을 하고 있습니다. 2) 판매경로당사의 매출은 국내외 제약사들과의 자체 신약개발 프로그램의 기술이전 계약과 Target X 프로그램의 공동연구개발 계약을 통해 발생합니다. 이러한 국내외 제약사와의 계약을 위해 다음과 같은 경로로 계약을 위한 미팅을 진행하고 있습니다. - JP Morgan Healthcare Conference, Bio International (USA), Bio Europe (Europe), Bio Japan, Bio Korea 등의 Global Partnering conference 참석을 통한 접촉 - IASP (International Association for the Study of Pain), TIDES (Oligonucleotide and Peptide Therapeutics) 등의 특정 질병 및 특정 기술분야 conference 참석을 통한 접촉 - 기타 학회 참석 및 Poster 발표를 통한 회사 기술 자료 배포 - 임직원의 제약 네트워크를 통한 접촉- Virtual Data Room을 통한 자료 공유 3) 판매전략당사의 판매전략은 R&D, 전임상 또는 임상 단계에서의 기술이전을 성공시켜 기술이전 관련 수익을 최대화하고 이후 계약상대방인 글로벌제약사가 제품을 판매함에 따른 로열티 수익을 추가 수령하는 전략으로, 현재 다양한 경로를 통하여 기술 이전 대상과 접촉하고 있습니다. 다양한 파트너링 미팅에 참석하여 발표, 파트너링 미팅을 통하여 기술과 제품의 장점과 필요성을 강조한 후, 비밀 유지 계약서 하에서의 실사와 함께 기술 이전, 공동 개발, 개발 비용 공유 및 수익배분 등 다양한 협력 모델을 제시함으로써 기술 이전을 성사시키고자 합니다. ① 자체 신약개발 파이프라인 기술 수출 기존 시장에서 이미 검증된 타겟의 의약품이더라도, 여전히 효과 및 안전성, 가격, 환자편의성 등 다양한 관점의 의학적 미 충족 수요가 존재합니다. 이와 같이 올리패스의 플랫폼 기술을 활용하여 기존 의학적 미 충족 수요를 개선할 수 있는 경우, 당사에서 직접 연구개발을 진행하여 일정 수준의 Data를 확보하고 글로벌 잠재 고객사에 기술 수출을 진행합니다. 당사가 자체적으로 모델케이스로 운용하고 있는 신약개발 프로그램들은 일정 임상 단계에서 POC 후 조기 기술 수출을 목적으로 하고 있습니다. ② Target X 프로그램 공동연구개발 기술 수출 플랫폼 기술의 특성 상, 대부분의 질병 타겟에 대한 약물 개발이 가능하기 때문에 잠재 고객사의 전략적/unmet needs가 있는 질병 타겟이 있는 경우, 초기research 단계에서부터 collaboration을 통해 약물 개발을 진행하고 있습니다. 이는 올리패스의 플랫폼 기술이 타 기술에 비해 drug candidate 약물까지 개발하는 시간이 짧고, 기존의 기술로 target 할 수 없었던 질병 target에 적용할 수 있는 기술이기 때문에 가능한 올리패스만의 독특하고 특화된 사업전략이라고 할 수 있습니다. 이 경우 잠재 고객사는 기존에 보유하고 있는 기술로 불가능 했던 질병을 타겟 할 수 있게 되며 진출할 수 없었던 질병 분야에 신속한 진출이 가능하게 됩니다. 이러한 전략적 collaboration을 통해 다양한 질병에 대한 기술 수출이 가능합니다. 사업개발 담당부서는 이미 상기 협력을 위한 글로벌 잠재 고객 리스트를 보유/관리 하고 있으며 이를 활용하여 기술수출의 가능성을 극대화하고 있습니다. 다. 수주에 관한 사항 당사는 작성 기준일 현재 해당사항 없습니다.