샤페론

당사는 염증 발생에 공통적으로 관여하는 염증복합체의 형성 및 활성화를 억제하는 세계 최초의 GPCR19 표적 기반 염증복합체 억제제 플랫폼과 기존 이중 항체 치료제 및 항체-약물 결합 제형의 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 나노맙 항체 개발 플랫폼을 보유한 신약 연구개발 전문 바이오 벤처기업입니다. 당사는 유럽 식품의약품청(EMA)의 승인을 받아, 2021년 루마니아의 5개 센터에서 COVID-19 폐렴 치료제에 대한 임상 2상을 성공적으로 완료했습니다. 코로나 치료제로서의 높은 잠재력을 인정받아, 국가신약개발재단(KDDF)으로부터 91억원의 임상 개발비를 지원받아 다국적 임상 2b상을 완료하였습니다. 미국 식품의약국(FDA)에서는 아토피 치료제의 임상시험계획(IND)을 2023년 9월 승인받아 현재 임상 2b상을 진행 중에 있으며, 국내에서는 2026년 3월 알츠하이머 치매 치료제의 임상1상을 완료하였습니다. 당사는 치료제 후보물질 발굴부터 3상 임상시험까지 수행할 수 있는 역량을 보유한 바이오 벤처기업으로, 2건의 기술이전을 통해 상업화 역량도 입증하였습니다.

당사는 염증 발생에 공통적으로 관여하는 염증복합체의 형성 및 활성화를 억제하는 세계 최초의 GPCR19 표적 기반 염증복합체 억제제 플랫폼과 기존 이중 항체 치료제 및 항체-약물 결합 제형의 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 나노맙 항체 개발 플랫폼을 보유한 신약 연구개발 전문 바이오 벤처기업입니다. 당사는 유럽 식품의약품청(EMA)의 승인을 받아, 2021년 루마니아의 5개 센터에서 COVID-19 폐렴 치료제에 대한 임상 2상을 성공적으로 완료했습니다. 코로나 치료제로서의 높은 잠재력을 인정받아, 국가신약개발재단(KDDF)으로부터 91억원의 임상 개발비를 지원받아 다국적 임상 2b상을 완료하였습니다. 미국 식품의약국(FDA)에서는 아토피 치료제의 임상시험계획(IND)을 2023년 9월 승인받아 현재 임상 2b상을 진행 중에 있으며, 국내에서는 2026년 3월 알츠하이머 치매 치료제의 임상1상을 완료하였습니다. 당사는 치료제 후보물질 발굴부터 3상 임상시험까지 수행할 수 있는 역량을 보유한 바이오 벤처기업으로, 2건의 기술이전을 통해 상업화 역량도 입증하였습니다. 또한, 지속 가능한 성장을 위해 차세대 염증복합체 억제제 뿐만 아니라 면역 항암제 시장에서 새로운 패러다임을 제시하는 이중 나노 항체, 삼중 나노 항체, NDC(NanoMab-Drug Conjugate), RPT(Radioimmunotherapy) 등 다양한 기전으로 확장이 가능한 나노맙 연구 및 개발에 매진하고 있습니다. 특히 2023년 2월에는 미국 노스캐롤라이나 주 더럼(Durham)에 자회사인 Hudson Therapeutics를 설립하여 글로벌 기술이전을 위한 최적의 기반을 마련하였습니다. 당사는 창립 이래 축적된 연구와 경험을 바탕으로 혁신적인 면역치료제를 개발하는 글로벌 선도 기업이 되는 것을 목표로 하고 있습니다. 가. 회사의 현황 및 전망 주요 연혁 (1) 염증질환 시장 염증반응은 대표적으로 바이러스, 박테리아와 같은 외부 병인성 물질 (PAMP, pathogen-associated molecular pattern) 또는 요산, 콜레스테롤, 아밀로이드 베타와 같은 내인성 손상 물질 (DAMP, damage-associated molecular pattern)에 의해 시작되는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 염증을 유도하는 물질들은 세포 수용체 및 하위 신호전달 체계를 통해 inflammasome으로 불리는 세포 내 염증 복합체를 활성화시켜 염증성 사이토카인의 생성을 유도합니다. 이러한 염증성 사이토카인이 비정상적으로급격하게 또는 지속적으로 방출되는 경우 급성/만성 염증 질환이 발생하게 됩니다. 알츠하이머, 파킨슨병, 아토피, 천식, 지방간염, 염증성 장질환, 류마티스 관절염, 통풍 등이 염증성 질환에 해당되고, 미국 인구의 60%가 한 가지 이상의 염증질환을 가지는 것으로 보고되고 있습니다. 또한 세계보건기구(WHO)는 염증성 질환을 인간에게 가장 위협적인 질환으로 정의하고 있습니다. 주요 염증성 질환 및 염증치료제 시장 현황_1.jpg 주요 염증성 질환 및 염증치료제 시장 현황 ([(출처: SCIENCE, 2021, Vol 374, Issue 6571; Inflammation: An expanding view에서 인용수정 & Fortune Business Insights)) 연간 140조 규모의 항염증 치료 시장은 1950년에 출시된 스테로이드, 1960년대 출시된 NSAIDs, 2000년 초반 출시된 휴미라를 포함한 생물학적 제제 등이 처방되고 있습니다. 하지만 항염증 치료는 장기 치료를 요하는 경우가 많아서 효과뿐만 아니라 안전성 및 환자 접근성까지 만족시키는 새로운 기전의 치료제에 대한 환자와 의료진의 높은 미충족 수요가 존재합니다. (2) 염증복합체 개념 및 개발 현황분자생물학과 면역학의 발전에 힘입어 염증성 질환의 병리학적 기전에서 염증 복합체의 역할과 기능이 알려져 왔으며, Nature, Cell, Science와 같은 세계 유수의 저널을 통해서 중요성이 입증되었습니다. 염증복합체 저해제 관련 빅파마 대상 기술이전 현황_1.jpg 염증복합체 저해제 관련 빅파마 대상 기술이전 현황 (출처: 샤페론 & 각사 웹사이트)최근 Janssen, Lilly, Novartis, Roche 등 다국적 제약사들 또한 염증 복합체를 타깃으로 적극적인 신약 개발 활동을 보이는 것은 물론 유력한 후보 물질을 도입하고 있습니다. 당사는 염증 신호와 관련된 이온 채널인 P2X7 또는 NLRP3 등 염증 복합체 단독으로 작용하는 기전을 탐색하는 타제약사들과는 달리, 서로 다른 염증 신호의 상위(upstream) 신호 조절 매개체인 GPCR19을 타깃하고 있어 기존의 접근법보다 광범위한 효과를 가지는 장점이 있습니다. 샤페론 염증복합체 억제제 작용기전.jpg 샤페론 염증복합체 억제제 작용기전 (출처: Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31 인용 수정 & 샤페론)또한 경쟁사의 약리 타깃들과 달리 GPCR19는 면역과 관련된 세포에 주로 발현하여 부작용이 적은 장점을 가지고 있습니다. 샤페론만의 염증복합체 억제제 기술.jpg 샤페론만의 염증복합체 억제제 기술 (출처: 1) Eur J Immunol. 2023;53(5):e2250048.; 2) Int Immunopharmacol. 2023 Sep:122:110628.; 3) Immunity. 2016 Oct 18;45(4):802-816.; 4) The Human Protein Atlas.; 5) Immunity. 2017 Jul 18;47(1):15-31.; 6) Adv Protein Chem Struct Biol. 2016:104:39-79.; 7) Cell Mol Immunol. 2011 Mar; 8(2): 135?145.; 8) Front Immunol. 2019 Aug 7:10:1745 인용 수정 & 샤페론) (3) 합성신약연구센터(AIMCE center)의 설립 (3)-1 합성신약연구센터의 구축 제약 산업의 빠른 변화에 따라 혁신적인 신약 개발의 필요성이 증가하고 있습니다. 이에 대응하여, 샤페론은 2023년 11월 저분자 중심 연구개발 기관인 합성신약연구센터를 설립하였습니다. 합성신약연구센터는 초기 약물 스크리닝부터 전임상 시험까지 신약 개발 전반을 수행하며, 의약화학, 약리학, AI, 분자모델링 등 첨단 기술을 융합하여 연구 효율성을 극대화하고 있습니다. 특히, 자동화된 합성·정제 시스템을 도입한 one-stop synthesis 환경과 AI 기반 약물 설계 기술을 접목하여 신약 후보 도출을 가속화하고 있습니다. aimce center의 구축_1.jpg aimce center의 구축 2023년부터 AI 기술을 적극 도입하여 연구개발의 속도를 높이고 있으며, 이를 위해 연구 인프라 현대화 및 핵심 인재 확보에도 집중하였습니다. 이를 바탕으로, 샤페론은 AI를 활용한 신약 연구를 고도화하고 있으며, 대규모 화합물 라이브러리 탐색, 생물학적 표적 분석, 후보 물질의 효능 및 안전성 예측을 보다 빠르고 정밀하게 수행하고 있습니다. (3)-2 AI 신약개발 플랫폼 AIDEN의 구축 및 고도화 샤페론은 저분자 신약 개발의 효율성을 극대화하기 위해 흡수·분포·대사·배설·독성(ADMET) 전 영역을 아우르는 AI 기반 예측 모델과, 최적의 화합물을 직접 설계하는 생성형 AI를 결합한 AIDEN 플랫폼을 구축·운영하고 있습니다. 2026년 상반기에는 이러한 예측 모델을 공개 모델에 의존하지 않는 자체 기술로 고도화하는 데 주력하였습니다. 신약개발 분야의 표준 벤치마크인 TDC(Therapeutics Data Commons)의 ADMET 엔드포인트 27종과 독성(Toxicity) 관련 엔드포인트에 대해 자체 예측 모델을 구축하였으며, 지질친화도(Lipophilicity)·용해도(Solubility)·혈장단백결합(PPBR)·반감기(Half-life)·CYP2D6 대사 예측 등 다수의 지표에서 기존 공개된 최고 성능(SOTA) 모델을 상회하는 결과를 확보하였습니다.

가. 주요제품 요약 본 보고서 작성 기준일 현재 당사의 주요 파이프라인의 연구 현황은 아래와 같습니다 샤페론 주요 파이프라인.jpg 샤페론 주요 파이프라인 (출처: 샤페론) (1) NuGel (아토피 치료제) 1.1 시장 및 경쟁 상황 아토피 시장은 전세계 1억 7천만명이 고통받고 있는 가장 흔한 형태의 만성 염증성 피부 질환으로 소아의 10%, 성인의 약 3%의 높은 유병률을 보입니다. 2024년 약 130억 달러 규모의 아토피 시장은 도시화와 공해 증가에 따른 환자 수 증가와 항체 치료제 등 고가 치료제의 출시에 힘입어, 2030년 약 330억 달러까지 연평균 약 16.3% 성장할 것으로 전망됩니다. 아토피는 사망률이나 치명률이 낮아 중대 질병으로 인식되지 않는 경향이 있으나 단순한 치료 비용뿐만 아니라 가려움증에 의한 불면증 및 집중력 저하로 인한 학업/업무 능력 감소와 사회 생활의 어려움으로 인한 우울증 등 환자 개인의 질환 부담(Burden of disease)은 매우 높은 질환입니다. 하지만 높은 유병률과 환자 질환 부담에도 불구하고 특히 전체 환자의 대부분을 차지하는 경증~중등도 아토피 시장은 1950년대 스테로이드가 도입된 이후 매우 제한적인 치료 옵션만이 존재하여 새로운 치료제에 대한 높은 미충족 수요가 존재합니다.

가. 주요제품 요약 본 보고서 작성 기준일 현재 당사의 주요 파이프라인의 연구 현황은 아래와 같습니다 샤페론 주요 파이프라인.jpg 샤페론 주요 파이프라인 (출처: 샤페론) (1) NuGel (아토피 치료제) 1.1 시장 및 경쟁 상황 아토피 시장은 전세계 1억 7천만명이 고통받고 있는 가장 흔한 형태의 만성 염증성 피부 질환으로 소아의 10%, 성인의 약 3%의 높은 유병률을 보입니다. 2024년 약 130억 달러 규모의 아토피 시장은 도시화와 공해 증가에 따른 환자 수 증가와 항체 치료제 등 고가 치료제의 출시에 힘입어, 2030년 약 330억 달러까지 연평균 약 16.3% 성장할 것으로 전망됩니다. 아토피는 사망률이나 치명률이 낮아 중대 질병으로 인식되지 않는 경향이 있으나 단순한 치료 비용뿐만 아니라 가려움증에 의한 불면증 및 집중력 저하로 인한 학업/업무 능력 감소와 사회 생활의 어려움으로 인한 우울증 등 환자 개인의 질환 부담(Burden of disease)은 매우 높은 질환입니다. 하지만 높은 유병률과 환자 질환 부담에도 불구하고 특히 전체 환자의 대부분을 차지하는 경증~중등도 아토피 시장은 1950년대 스테로이드가 도입된 이후 매우 제한적인 치료 옵션만이 존재하여 새로운 치료제에 대한 높은 미충족 수요가 존재합니다. 아토피 피부염의 작용 메커니즘.jpg 아토피 피부염의 작용 메커니즘 (출처: 1) Eur J Immunol. 2023;53(5):e2250048., 2) Int Immunopharmacol. 2023 Sep:122:110628.) 아토피치료제 시장전망.jpg 아토피치료제 시장전망 (출처: Cortellis 2025) ① 1952년 출시된 국소 스테로이드는 경증부터 중증까지 모든 환자에게 높은 치료 효과를 보이는 것으로 알려져 있지만 치료 부위, 약의 강도 및 사용 기간에 따라 다양한 부작용이 존재하여 현재의 치료 가이드라인은 4주 이내의 사용만을 권고하고 있습니다. 스테로이드의 장기 사용은 혈관 확장증, 피부 위축, 가려움증, 부종, 위장 장애 등의 부작용 확률을 높이게 되어 많은 환자 및 보호자들이 스테로이드 부작용에 대한 공포를 가지고 있습니다. 이러한 환자와 보호자의 스테로이드 공포증(Steroid-phobia)은 환자가 제 때 바른 용량으로 치료를 받지 못하고 순응도 저하로 인해 약 80%의 높은 재발을 일으키는 것으로 보고됩니다. 비스테로이드 치료제에 대한 시장의 수요는 매우 높으나 대체 약제인 calcineurin inhibitor는 피부암에 대한 블랙박스 경고와 작열감 등의 부작용 때문에 사용이 제한되고 있으며, 대부분의 환자들이 보습제와 국소 스테로이드에 의존하여 아토피 치료를 진행하고 있습니다. ② 2016년 PDE4억제제인 유크리사가 경증~중등도 환자에서 FDA 승인을 받았으나 임상에서 위약이 18~25%의 임상학적 개선을 보인 것과 비교해 유크리사는 32%의 개선도를 보여 효과에 대한 지속적인 논란이 존재합니다. 무엇보다 다수의 임상의가 환자가 아토피 부위에서 화상을 입은 것과 같은 발열감과 통증을 느껴 처방을 기피한다고 보고되고 있으며 국내는 미 출시 제품입니다. ③ 2021년 JAK억제제인 옵젤루라(성분명 Ruxolitinib)가 처음으로 아토피 치료제로 FDA 승인을 받았습니다. JAK억제제는 류마티스 관절염과 건선 등에서 보였던 항염증효과로 많은 피부과 전문의가 새로운 아토피 치료의 게임체인저로 기대했던 약물입니다. 하지만, JAK억제제들이 다른 적응증들에서의 심각한 감염, 사망, 혈전 등의 위험으로 블랙박스 경고를 받았고, 이로 인해 다른 국소 치료제에 실패한 환자에게 단기간만 사용하는 조건으로 FDA 허가를 받았습니다. 아토피 시장은 단일클론 항체인 인터루킨저해제(듀피젠트)의 성공 이후에 다수 제약사들이 아토피 치료제 임상을 진행 중에 있으나 활발히 개발 중인 항체 치료는 중등도-중증 환자만을 타깃하고 있으며, 3종의 JAK억제제(abrocitinib, baricitinib, upadacitinib) 모두 증등도~중증 아토피 환자에게 허가 받았습니다. 이와 같이 경증-중등도아토피 환자에게는 국소 스테로이드 외에 뚜렷한 대체재가 없어 높은 효과와 장기 안전성을 갖춘 약물에 대한 높은 수요가 존재합니다. 【NuGel의 경쟁 국소 약품 대비 우수성 비교표】 nugel 임상2b상 part 1 - easi-50.jpg EASI-50: NuGel 임상2b상 Part 1 nugel 임상2b상 part 1 - iga-ts.jpg IGA-TS: NuGel 임상2b상 Part 1 EASI: Eczema Area and Severity Index, ΔEASI: ΔEASI shows EASI score reduction from baseline as positive values; higher values mean greater improvement ΔΔEASI : ΔEASItreatment ? ΔEASIplacebo, ** ΔEASI 50 : EASI 50treatment ? EASI 50placebo NuGel: Phase 2b Part 1 double-blind RCT (US). 1.2 개발현황 및 경쟁력 당사는 NuGel의 전임상 연구 결과에 기반하여 서울대학교에서 건강한 자원자를 대상으로 한 1상 임상시험을 통해 안전성 및 약동학적 특성을 확인했습니다. 2020년 6월, 식품의약품안전처로부터 2상 임상시험에 대한 IND 승인을 받아, 국내 주요 의료기관 5곳 (서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 한림대학교 강남성심병원, 중앙대학교병원, 연세대학교 세브란스병원)에서 경도에서 중등도 아토피 피부염을 가진 성인 환자80명을 대상으로 한 무작위, 이중 눈가림, 평행 설계, 다기관 2상 임상시험을 수행했습니다. 임상적 개선은 EASI와 IGA 점수로 평가되었으며, NuGel 0.3%는 전체 분석 세트 (FAS)에서 유의미한 EASI 개선을 보였습니다(p 개인 맞춤 의학을 위한 예측 바이오마커.jpg 개인 맞춤 의학을 위한 예측 바이오마커 치료 전에 채취한 환자의 혈장의 프로테옴 사후 분석은, 바이오마커 K2C5 low, CRK low 또는 SMOC high환자(A형 아토피 피부염 환자, 바이오마커 분석 세트의 75% 이상)가 0.5% NuGel 치료를 받았을 때 ΔΔEASI(ΔEASI 0.5% - ΔEASI 위약)가 -52.9%로 유의미한 개선을 나타냈고(p 0.90, p ROC 분석과 로지스틱 회귀 모델을 이용한 추가적인 분석 결과는 약물 반응을 더 정확하게 예측하였습니다(AUC > 0.97, p 50% 및 > 30%로 관찰되었으나, 위약에 대한 반응으로는 각각 이러한 결과는 바이오마커 Cindy, Elsa, Sally가 경도에서 중등도 아토피 피부염을 가진 성인 환자를 위한 맞춤 치료에 중요한 역할을 할 수 있음을 보여줍니다.이러한 국내 임상 2a상 결과는 2025년 Frontiers in Immunology에 논문을 게재하였습니다. 2023년 9월에는 다양한 인종의 경증 또는 중등도 아토피 피부염 환자 210명을 대상으로 하는 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 2상 임상시험(HY209-AD-02)을 미국 FDA로부터 IND승인(IND No. 160935)을 받았습니다. 본 임상시험은 두개의 파트로 구성되어 있으며, 파트1은 경증 또는 중등증 아토피피부염 대상자에서 저용량의 NuGel(0.5% 및 1%)과 고용량의 Nugel(2% 및 4%)을 이용하여 NuGel의 약동학(PK), 안전성, 내약성, 유효성을 평가하여 파트2에서 사용할 두 개의 용량을 선정하였습니다. 2024년 마감한 파트1 결과는 안전성 프로파일에 대한 이슈가 없었으며, 이에 따라 독립적인 안전성검토위원회(Safety Monitoring Committee)로부터 파트2 진행을 권고 받았습니다. 파트 2 임상시험은 향후 3상 임상시험에 적용할 최적 용량 및 용법을 탐색하고 유효성을 확인하기 위한 탐색적 임상시험으로 설계되었습니다. 미국과 한국의 총 12개 기관에서 다양한 인종적 배경을 가진 환자 177명을 대상으로 유효성과 안전성을 평가하였습니다.

가. 매출실적 나. 매출원가 당사는 신약 후보물질을 연구·개발하는 연구개발 중심 기업으로, 주요 사업모델은 신약 후보물질을 비임상 또는 임상 단계에서 기술이전(License-Out, L/O)하는 것입니다. 이에 따라 기술이전 계약과 관련하여 인식되는 수익의 경우 일반적인 제조기업과 같이 제품 생산에 따른 직접적인 매출원가가 발생하는 구조는 아닙니다. 공시대상기간 중 당사의 매출은 기존 기술이전 계약과 관련한 이연수익의 수익 인식, 연구용역서비스 제공, 그리고 신규로 런칭한 뷰티 사업부문에서 발생하였습니다. 연구용역서비스 매출과 관련하여서는 연구개발 활동 수행 과정에서 발생하는 외부 연구용역비(CRO 비용 등), 연구재료비, 시험분석비 등의 비용이 매출원가로 인식될 수 있으며, 뷰티 사업부문의 경우 제품 생산과 관련된 외주가공비(OEM/ODM 제조비 등), 원료비 및 제품 매입비 등이 매출원가로 발생하고 있습니다. 한편 기술이전 계약 관련 수익의 경우 계약 구조 및 회계처리에 따라 매출원가가 제한적으로 발생하거나 발생하지 않을 수 있으며, 연구개발 활동과 관련된 대부분의 비용은 연구개발비로 인식되고 있습니다. 다. 수출현황 라. 주요 매출처 등 현황 마. 수주현황 당사는 본 보고서 작성 기준일 현재 총 2건의 기술이전 계약을 체결하였습니다.

가. 매출실적 나. 매출원가 당사는 신약 후보물질을 연구·개발하는 연구개발 중심 기업으로, 주요 사업모델은 신약 후보물질을 비임상 또는 임상 단계에서 기술이전(License-Out, L/O)하는 것입니다. 이에 따라 기술이전 계약과 관련하여 인식되는 수익의 경우 일반적인 제조기업과 같이 제품 생산에 따른 직접적인 매출원가가 발생하는 구조는 아닙니다. 공시대상기간 중 당사의 매출은 기존 기술이전 계약과 관련한 이연수익의 수익 인식, 연구용역서비스 제공, 그리고 신규로 런칭한 뷰티 사업부문에서 발생하였습니다. 연구용역서비스 매출과 관련하여서는 연구개발 활동 수행 과정에서 발생하는 외부 연구용역비(CRO 비용 등), 연구재료비, 시험분석비 등의 비용이 매출원가로 인식될 수 있으며, 뷰티 사업부문의 경우 제품 생산과 관련된 외주가공비(OEM/ODM 제조비 등), 원료비 및 제품 매입비 등이 매출원가로 발생하고 있습니다. 한편 기술이전 계약 관련 수익의 경우 계약 구조 및 회계처리에 따라 매출원가가 제한적으로 발생하거나 발생하지 않을 수 있으며, 연구개발 활동과 관련된 대부분의 비용은 연구개발비로 인식되고 있습니다. 다. 수출현황 라. 주요 매출처 등 현황 마. 수주현황 당사는 본 보고서 작성 기준일 현재 총 2건의 기술이전 계약을 체결하였습니다. 당사의 기술이전 계약과 관련한 매출 실적은 다음과 같습니다.2021년 3월, 국전약품에 경구용 치매치료제(NuCerin)의 국내 독점 개발권에 대한 기술이전 계약을 체결하였고, 2022년 4월, 브릿지바이오테라퓨틱스와 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질 '경구용 HY209'에 대한 기술이전 계약을 체결하였으며,특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 후보물질 '경구용 HY209'에 대한 기술 이전 계약은 2024년 9월 9일 브릿지바이오테라퓨틱스㈜ (현 파라택시스코리아)의 내부 의사 결정으로 계약이 해지되었습니다.