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가. 주요 제품 및 서비스당사는 다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술을 바탕으로 두 가지 사업모델을 가지고 있습니다. - 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) - 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 1) 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) : 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 산업은 고객사의 다양한 첨단바이오의약품원천기술(IP)을 위탁사의 GMP 시스템을 이용하여 의약품 등급의 완제의약품으로 구현하는 산업 분야로, GMP 생산기술과 CDMO 사업관리 체계, 다품목 공정기술, 다품목 생산 인력, 생산 노하우 및 GMP시설이 필수적입니다.현재 첨단바이오의약품의 경우 표준화된 생산 공정이 부재하기에 각 품목에 따라맞춤형 생산 공정 개발 및 최적화가 필요합니다.

가. 주요 제품 및 서비스당사는 다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술을 바탕으로 두 가지 사업모델을 가지고 있습니다. - 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) - 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 1) 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) : 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 산업은 고객사의 다양한 첨단바이오의약품원천기술(IP)을 위탁사의 GMP 시스템을 이용하여 의약품 등급의 완제의약품으로 구현하는 산업 분야로, GMP 생산기술과 CDMO 사업관리 체계, 다품목 공정기술, 다품목 생산 인력, 생산 노하우 및 GMP시설이 필수적입니다.현재 첨단바이오의약품의 경우 표준화된 생산 공정이 부재하기에 각 품목에 따라맞춤형 생산 공정 개발 및 최적화가 필요합니다. 그렇기 때문에 CMO가 아닌, 공정 개발부터 생산까지 포함하는 CDMO로 진행이 되며, CDMO 서비스 제공 업체에 대한 의존성이 높습니다.당사는 국내에서 유일하게 세포와 바이러스를 동시에 생산(One-stop service)이 가능한 GMP 시설을 구축하여 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업을 영위하고 있습니다.2) 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 : 당사는 원천기술인 『다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술』을 바탕으로 샤르코-마리-투스병 차세대 중간엽줄기세포 치료제(EN001-CMT)를 비롯하여 듀센 근디스트로피 병 차세대 중간엽줄기세포 치료제(EN001-DMD)와 근감소증 차세대 중간엽줄기세포 치료제(EN001-SP)를 직접 개발하고 있고, 유전자치료제를 위한 조직특이 타게팅AAV 플랫폼을 개발하는 세포·유전자치료제 신약개발 전문 기업입니다.당사의 차세대 중간엽줄기세포 신약개발 관련 주요 사업모델은 1) 국내시장의 경우 신약 시판허가 이후 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 2) 해외시장의 경우 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 합니다. 근육 타게팅 AAV 플폼을 포함하는 조직 특이 타겟 AAV 플랫폼 사업모델은 개발기술을 비임상 수준에서 검증한 뒤 라이선싱 하는 플랫폼 개발 사업으로 추진 중에 있습니다당사는 자체 확보한 3개의 GMP 시설을 활용하여 기초연구, 동물시험, 비임상시험, 임상용의약품생산, 임상시험, 신약허가, 상업용제품생산, 사업화를 진행할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다.샤르코-마리-투스 병과 듀센 근디스트로피 병은 『희귀질환관리법』에 의거하여 질병관리청에서 관리하는 '희귀질환'입니다. EN001은 2022년 4월과 5월, 두 질환에 대하여 개발단계 희귀의약품으로 지정되었는데, 『의약품 등의 안전에 관한 규칙』에 따라 희귀의약품은 임상 2상 종료 후 별도로 정하는 기간 내에 임상 3상 결과를 제출하는 것을 조건으로 품목허가가 가능하며, 4년간 독점판매가 가능합니다. 이에EN001-CMT와 EN001-DMD는 임상 2상 종료 후 조건부허가 신청을 계획하고 있습니다.나. 매출 및 수주상황당사의 사업부문은 신약개발과 CDMO로 구분됩니다.당사의 당반기 매출은 CDMO 부문에서 발생되었으며 신약개발 부문은 EN001(중간엽 줄기세포 치료제) 기술이전 계약을 체결하여 아시아 6개국(홍콩, 대만, 마카오, 베트남, 태국, 싱가포르)의 상업적 판매에 따른 마일스톤 및 경상기술료 수령 시, 매출로 인식할 예정입니다. 단, 각 국가별 판매허가를 받은 후 목표를 달성해야 수령하는 조건부 금액으로, 해당 목표를 달성하지 못하는 경우 수령하지 못할 수도 있습니다. 당사의 당반기말 전체 매출액은 1,177백만원으로 내수 1,033백만원(87.8%), 수출 144백만원(12.2%) 입니다.

가. 주요 제품 등의 내용 당사는 다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술을 바탕으로 두 가지 사업모델을 가지고 있습니다 - 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) - 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 1) 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO)(1) 세포치료제(Cell therapy), 오가노이드 기반 치료제 및 세포기반 유전자치료제(ex vivo Gene Therapy) 위탁개발생산(CDMO) 세포치료제, 오가노이드 기반 치료제 및 세포 기반 유전자치료제는 의약품의 유효 성분으로 사용될 세포의 종류(줄기세포, 체세포, iPSC, 혈액세포 등)가 다양하고 세포의 치료적 효과를 극대화할 수 있는 다양한 과학 기술(유전자 도입 등)이 존재합니다. 당사는 줄기세포, 면역세포, 체세포를 이용하는 세포치료제와 타깃 유전자를 도입한CAR-T치료제, 유전자 변형 세포(Gene modified cells)와 같은 세포기반 유전자치료제를 위탁개발생산(CDMO)하고 있습니다.

가. 주요 제품 등의 내용 당사는 다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술을 바탕으로 두 가지 사업모델을 가지고 있습니다 - 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) - 차세대 세포·유전자치료제 신약개발 1) 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO)(1) 세포치료제(Cell therapy), 오가노이드 기반 치료제 및 세포기반 유전자치료제(ex vivo Gene Therapy) 위탁개발생산(CDMO) 세포치료제, 오가노이드 기반 치료제 및 세포 기반 유전자치료제는 의약품의 유효 성분으로 사용될 세포의 종류(줄기세포, 체세포, iPSC, 혈액세포 등)가 다양하고 세포의 치료적 효과를 극대화할 수 있는 다양한 과학 기술(유전자 도입 등)이 존재합니다. 당사는 줄기세포, 면역세포, 체세포를 이용하는 세포치료제와 타깃 유전자를 도입한CAR-T치료제, 유전자 변형 세포(Gene modified cells)와 같은 세포기반 유전자치료제를 위탁개발생산(CDMO)하고 있습니다. 세포유전자치료제 위탁개발생산 서비스 사업 내용.jpg 세포유전자치료제 위탁개발생산 서비스 사업 내용 (2) 바이러스 기반 유전자치료제(in vivo Gene Therapy) 위탁개발생산(CDMO)바이러스 기반 유전자치료제는 다양한 질환에서 발견되는 이상 원인 유전자에 대한 근원적 치료를 가능케 하며, 그 중에서도 효능이 입증된 바이러스 벡터가 많이 활용되고 있습니다. 생체 내 직접 투여 시 안전성이 확인된 아데노 연관 바이러스(Adeno Associated Virus) 와 높은 유전자 전달 효율성을 기반으로 생체 외 세포기반 유전자치료제에서 많이 쓰이는 렌티바이러스 벡터가 전 세계적으로 주목받고 있으며, 대다수의 유전자치료제가 2가지 바이러스 벡터를 활용하여 개발되고 있습니다. 임상시험에 사용되는 바이러스 벡터 유형별 비중 현황.jpg 임상시험에 사용되는 바이러스 벡터 유형별 비중 현황 바이러스 벡터의 생산 공정은 항체/단백질의약품과 같이 표준화된 공정이 구축되어 있지 않고 바이러스의 종류 및 특성에 따라 공정 최적화에 대한 다양한 변수가 존재하며, 연구 단계에서의 바이러스 벡터와 GMP 단계에서의 바이러스 벡터 생산 공정은 수율 및 방식에서 매우 큰 차이를 보입니다. 당사는 바이러스 벡터의 생산 공정을 배양/정제/제형화 및 충전 단계로 분류하였으며, 각 공정별로 scale에 따른 최신 GMP 생산 공정을 도입, 표준화하여 본 사업에 적용하고 있습니다. 특히 바이러스 벡터를 활용한 유전자치료제 분야는 GMP 위탁개발생산(CDMO) 의뢰뿐만 아니라 개발 단계에 따라 생산 공정 개발을 의뢰하는 CDO 의뢰 또한 증가 추세에 있습니다. 유전자치료제(in vivo therapeutics) 위탁개발생산(cdmo) 서비스.jpg 유전자치료제(in vivo therapeutics) 위탁개발생산(CDMO) 서비스 (3) 첨단바이오의약품 위탁연구개발 컨설팅 (CDO)첨단바이오의약품은 산업화 역사가 짧고, 규제기관의 허가심사 규정 또한 보완 중이며 연구개발, 생산 및 인허가 전문인력이 상대적으로 부족하여 첨단바이오의약품 개발 및 생산 전문기관의 역할이 매우 중요합니다. 또한, 첨단바이오의약품은 연구 단계에서의 효능 확인 이후, 치료제 생산단계에 이르기까지 생산 방식에서 큰 차이를 보이며, 특히 표준화된 제조공정 구축에 어려움이 있습니다. 당사에서는 첨단바이오의약품의 원천기술(IP)를 확보하였지만, GMP 생산 단계까지 진입하지 못한 개발사들을 대상으로, 연구 단계에서 확인된 후보 물질이 생산 최적화까지 이어질 수 있도록 scale-up 및 공정기술 구축에 대한 서비스를 진행 중입니다. 기초연구 단계에는 전주기 컨설팅과 연구용 시료 공급을 통해 첨단바이오의약품 개발 전 주기 컨설팅 및 식약처 대관 지원, 유효·후보·선도 물질 커스텀 제작 및 연구용 세포은행 구축과 후보 물질을 공급하며, 발굴단계 및 비임상단계는 전주기 컨설팅, 연구용 시료 공급과 더불어 공정 및 시험법 개발과 CMC 지원을 통해 생산 공정과 시험법 개발, 제품의 주요 특성 설정과 QbD 기반 주요변수 및 기준 설정, CMC 작성을 지원하고 있습니다.IND 승인 이후 임상시험 단계는 공정 및 시험법 개발과 CMC 지원에 중점을 둔 컨설팅을 지원하며, 품목허가 단계에는 시판용 제품에 대한 허가 사항 충족을 위한 기술문서 작성을 지원합니다. 첨단바이오의약품 위탁연구개발 컨설팅(cdo) 사업 내용.jpg 첨단바이오의약품 위탁연구개발 컨설팅(CDO) 사업 내용 (4) 첨단바이오의약품 품질분석 서비스(Lab service)첨단바이오의약품 주요 생산과정의 안전성 및 유효성 검증을 위해서는 각 생산단계 별 공정 중 관리(IPC, In Process Control)과 완제품에 대한 품질관리(QC, Quality Control)가 수행되며, 생산 공정 중 오염 및 품질 특성 변화의 위험도가 증가함에 따라 필요한 품질분석 항목은 증가하게 됩니다. 첨단바이오의약품의 종류 및 생물학적 특성 등에 따라 품질관리 항목의 차이는 있지만, 통상적으로 출발물질의 분리(Isolation)단계에는 무균시험, 기증자 평가 등 원료에 대한 적합성 확인 시험이 요구되며,, 세포은행(Cell bank) 구축이 필요한 단계에서는 무균시험, 마이코플라스마 부정시험, 엔도톡신 시험, 외래성 바이러스 부정시험 등의 안전성을 검증하는 분석과 세포의 특성을 확인할 수 있는 품질시험을 수행해야 합니다. 또한 배양(Culture) 단계에는 배양과정에서의 오염여부를 확인하는 무균시험과 세포의 특성을 확인할 수 있는 분석들이 필요합니다. , 바이러스 벡터를 활용한 공정에서의 정제 (Purification)단계에는 virus particle titer, 순도를 확인할 수 있는 잔류물시험 등 품질분석이 필요하며, 제형화 및 충전(Fill & Finish)단계에는 최종 산물에 대한 함량 및 확인시험, 목적외 산물의 포함 여부를 분석하는 순도시험, 안전성을 확인하는 무균시험, 마이코플라스마 부정시험, 엔도톡신 시험, 외래성바이러스부정시험 등의 품질 분석이 필요합니다. 또한, 전 공정 과정에 사용하는 원자재에 대해서도 안전성을 확인하는 시험을 진행하고, 적합한 제품만을 공정 및 시험에 사용할 수 있는 품질 관리 수행도 요구됩니다. 당사는 다품목 첨단바이오의약품 전반에 걸친 품질분석 서비스를 구축하였으며, 자체적으로 품질시험 수행이 어려운 고객사를 대상으로 다양한 품질분석 서비스를 제공하고 있습니다. 첨단바이오의약품 주요생산 단계별 품질분석 서비스(lab service) 항목.jpg 첨단바이오의약품 주요생산 단계별 품질분석 서비스(Lab Service) 항목 2) 차세대 세포·유전자치료제 신약개발당사는 원천기술인 『다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술』을 바탕으로 샤르코-마리-투스병 차세대 중간엽줄기세포 치료제(EN001-CMT)를 비롯하여 듀센 근디스트로피 병 차세대 중간엽줄기세포 치료제(EN001-DMD)와 근감소증 차세대 중간엽줄기세포 치료제(EN001-SP)를 직접 개발하고 있고, 유전자치료제를 위한 조직특이 타게팅 AAV 플랫폼을 개발하는 세포유전자치료제 신약개발 전문 기업입니다.당사는 자체 확보한 3개의 GMP 시설을 활용하여 기초연구, 동물시험, 비임상시험, 임상용의약품생산, 임상시험, 신약허가, 상업용제품생산, 사업화를 진행할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다. (1) 제품 개발 현황 당사의 첨단바이오의약품 플랫폼 기술인 『다품목 세포·유전자치료제 개발 GMP (제조 및 품질관리) 최적화 기술』을 적용하여 말초신경 및 근육질환에 특화된 치료 효능을 가지는 차세대 줄기세포 치료제 EN001을 개발하였습니다. EN001은 당사의 대표 파이프라인인 차세대 줄기세포 치료제의 내부 물질코드명이며, 대상으로 하는 적응증에 따라 EN001-CMT(샤르코-마리-투스 병), EN001-DMD(듀센 근디스트로피 병), EN001-SP(근감소증)로 구분하고 있습니다. 판매용 제품명은 품목허가 신청 단계에서 결정할 계획입니다. EN001의 적응증별 판매 대상 환자는 다음과 같습니다.

가. 매출1) 매출실적 2) 판매경로당사의 CDMO사업은 수주산업으로 고객사와 직접 수주계약을 체결하여 진행하고 있습니다. 수주업무의 진행절차는 다음과 같습니다. 3) 판매방법 및 조건당사가 생산하는 첨단바이오의약품의 판매방법 및 조건은 고객사와의 계약을 통해 개별적으로 결정됩니다. 수주 계약에 따라 연간 최소 생산물량 등이 결정되며, 고객사가 구매 요청(PO)한 물량에 대하여 생산 후 지정된 장소에 인도하게 됩니다. 매출 인식 및 대금 청구는 생산된 제품에 대하여 고객사의 품질 승인이 종료된 시점에 이루어지며, 대금은 청구 후 30일~90일 이내에 회수하고 있습니다.4) 판매전략 (1) 첨단바이오의약품 CDMO 당사의 CDMO사업은 통상 IND제출용 의약품의 생산계약부터 시작되어, IND승인을 받게 되면 대부분의 거래처들과 임상 진행을 위한 임상시험용의약품 계약까지 진행하고 있습니다. 임상시험용의약품 CDMO 산업의 특성상 식약처의 승인을 받은 생산공정을 이후 임상단계에서 변경을 하는 것은 추가적인 시간과 검증 과정이 필요한 어려운 일이기 때문에, 고객들과 장기적인 관계를 유지하고 있습니다.

가. 매출1) 매출실적 2) 판매경로당사의 CDMO사업은 수주산업으로 고객사와 직접 수주계약을 체결하여 진행하고 있습니다. 수주업무의 진행절차는 다음과 같습니다. 3) 판매방법 및 조건당사가 생산하는 첨단바이오의약품의 판매방법 및 조건은 고객사와의 계약을 통해 개별적으로 결정됩니다. 수주 계약에 따라 연간 최소 생산물량 등이 결정되며, 고객사가 구매 요청(PO)한 물량에 대하여 생산 후 지정된 장소에 인도하게 됩니다. 매출 인식 및 대금 청구는 생산된 제품에 대하여 고객사의 품질 승인이 종료된 시점에 이루어지며, 대금은 청구 후 30일~90일 이내에 회수하고 있습니다.4) 판매전략 (1) 첨단바이오의약품 CDMO 당사의 CDMO사업은 통상 IND제출용 의약품의 생산계약부터 시작되어, IND승인을 받게 되면 대부분의 거래처들과 임상 진행을 위한 임상시험용의약품 계약까지 진행하고 있습니다. 임상시험용의약품 CDMO 산업의 특성상 식약처의 승인을 받은 생산공정을 이후 임상단계에서 변경을 하는 것은 추가적인 시간과 검증 과정이 필요한 어려운 일이기 때문에, 고객들과 장기적인 관계를 유지하고 있습니다. 또한 일부 업체들의 경우 당사의 생산 CAPA를 사전에 확보하기 위하여 IND제출용/임상시험용의약품 생산 계약을 한번에 턴키(Turn-Key) 계약으로 체결하기도 하며, 이에 당사의 사업 특성상의 판매 안정성(지속성)을 바탕으로 계속하여 수주를 확보하고 있습니다. 마케팅을 담당하고 있는 CDMO사업본부에서는 추가적인 신규고객 유치를 위하여 국내외 각종 학회/세미나 참석, 웹사이트 배너/광고 노출 등 다양한 홍보활동을 펼치고 있으며, 특히 세포유전자치료제를 개발중인 국내외 업체에서 개발하고 있는 품목 중 당사에서 생산이 가능한 품목들을 지속적으로 모니터링하여 해당 업체와 적극적으로 미팅을 추진하고 있습니다. 이러한 전략적인 마케팅 활동을 통하여 당사는 고객 기반 강화 및 신규 고객을 확대해 나가고 있습니다. (2) 차세대 줄기세포치료제 (EN001-CMT, EN001-DMD) ① EN001-CMT(샤르코-마리-투스 병) 샤르코-마리-투스 병은 국내 추정 유병인구 약 2만명 수준으로, 보건복지부령으로 정한 희귀질환관리법에 따라 희귀질환으로 지정되어있으며, 희귀질환의 특성상, 국내에서 샤르코-마리-투스 병을 진단하고 환자를 케어할 수 있는 전문 의료진은 대부분 국내 수도권 소재 대형 병원(삼성서울병원, 세브란스 병원, 서울아산병원, 경희대학교 병원, 동국대학교병원 등)에 한정되어 있습니다.따라서 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제의 주요 판매처는 위의 국내 대형 병원이 대상이며, 특히 당사의 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제 임상시험연구 책임자인 삼성서울병원 최병옥 교수 연구팀은 세계적 규모의 한국 샤르코-마리-투스-병 환우회를 창립 및 운영하고 있어, 국내 임상 시험 진행을 통하여 판매처를 상당 부분 확보하였다고 할 수 있습니다.추가로 샤르코-마리-투스 병 차세대 줄기세포치료제의 다기관 임상 2상 임상 연구를통해 삼성서울병원 뿐 아니라 강남 세브란스 병원, 경희대 병원, 동국대 병원으로 판매처를 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다. ② EN001-DMD(듀센 근디스트로피) 듀센 근디스트로피는 국내 추정 유병인구 약 2천명 수준으로, 보건복지부령으로 정한 희귀질환관리법에 따라 희귀질환으로 지정되어있으며, 희귀질환의 특성상, 국내에서 듀센 근디스트로피를 진단하고 환자를 케어할 수 있는 전문 의료진은 대부분 국내 수도권 소재 대형 병원(삼성서울병원, 서울대학교 병원, 경북대학교 병원, 양산부산대학교 병원, 분당서울대학교 병원 등)에 한정되어 있습니다.질환의 특성상 듀센 근디스트로피로 진단을 받은 시점부터 짧게는 수년, 길게는 십수년간 꾸준하게 내원해야 하기 때문에 전문 의료진 및 환자와의 네트워크 구축이 매우중요하다고 할 수 있습니다. 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제의 주요 판매처는 위의 국내 대형 병원이 대상이며, 특히 당사의 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제 임상시험연구 책임자인 삼성서울병원 이지훈 교수 연구팀은 국내 듀센 근디스트로피 환우회와 네트워크를 형성하고 있습니다.따라서 국내 임상 시험 진행을 통하여 판매처를 상당 부분 확보하였다고 할 수 있습니다. 추가로 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제의 다기관 임상 2상 임상 연구를 통해 삼성서울병원 뿐 아니라 서울대학교 병원, 경북대학교 병원, 양산부산대학교 병원 등으로 판매처를 확보할 수 있을 것으로 예상됩니다. 듀센 근디스트로피 차세대 줄기세포치료제는 희귀의약품 지정을 통하여 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가가 가능하여, EN001-CMT 치료제의 시판 허가 이후 추가적인 임상시험을 진행할 예정입니다.나. 수주상황