바이젠셀

바이젠셀 주식회사(이하 "당사")는 2013년 2월 1일자로 설립되어 신규 의약품 등의 연구개발, 면역세포치료제 의약품 등의 개발과 제조 등을 주요사업으로 하고 있는 바이오 벤처회사입니다. 당사는 산학연 협력모델을 기반으로 다양한 종양과 난치성 질환을 치료하는 플랫폼 기술을 활용하여 세포 치료제 전문기업으로의 성장 비전을 수립하고 있습니다. 지난 30년간 가톨릭대학교 의과대학의 가톨릭조혈모세포은행에서 조혈모세포이식시 거부반응과 T세포 항원제공에 연관된 HLA(Human Leucocyte Antigen, 조직적합성항원)에 대한 국내 최고의 선도적인 연구를 기반으로 제대혈을 포함한 사람 혈액 유래 면역세포를 이용한 다양한 면역치료법을 개발하였습니다. 면역 치료의 핵심인 항원 특이 살해 T 세포 연구에서는 국내 최초, 최다의 임상시험 경험을 보유하고 있으며, 이러한 차별화된 임상 데이터와 노하우를 바탕으로 차세대 면역세포치료제의 상용화 및 글로벌 시장 진출을 가속화하고 있습니다. 가. 사업영역 및 당사 보유 주요 파이프라인 개요 (1) 사업영역 바이젠셀은 세포치료제 개발 사업을 영위하고 있으며, 1) 글로벌 신약 개발과 2) 첨단재생 의료가 주요 사업 영역입니다.

바이젠셀 주식회사(이하 "당사")는 2013년 2월 1일자로 설립되어 신규 의약품 등의 연구개발, 면역세포치료제 의약품 등의 개발과 제조 등을 주요사업으로 하고 있는 바이오 벤처회사입니다. 당사는 산학연 협력모델을 기반으로 다양한 종양과 난치성 질환을 치료하는 플랫폼 기술을 활용하여 세포 치료제 전문기업으로의 성장 비전을 수립하고 있습니다. 지난 30년간 가톨릭대학교 의과대학의 가톨릭조혈모세포은행에서 조혈모세포이식시 거부반응과 T세포 항원제공에 연관된 HLA(Human Leucocyte Antigen, 조직적합성항원)에 대한 국내 최고의 선도적인 연구를 기반으로 제대혈을 포함한 사람 혈액 유래 면역세포를 이용한 다양한 면역치료법을 개발하였습니다. 면역 치료의 핵심인 항원 특이 살해 T 세포 연구에서는 국내 최초, 최다의 임상시험 경험을 보유하고 있으며, 이러한 차별화된 임상 데이터와 노하우를 바탕으로 차세대 면역세포치료제의 상용화 및 글로벌 시장 진출을 가속화하고 있습니다. 가. 사업영역 및 당사 보유 주요 파이프라인 개요 (1) 사업영역 바이젠셀은 세포치료제 개발 사업을 영위하고 있으며, 1) 글로벌 신약 개발과 2) 첨단재생 의료가 주요 사업 영역입니다. (2) 당사 보유 주요 파이프라인 바이젠셀 주요 파이프라인.jpg 바이젠셀 주요 파이프라인 현황 나. 당사 보유 플랫폼 및 파이프라인(1) 당사 보유 플랫폼 기술의 개요 ViTier는 플랫폼 기술로서 당사가 보유한 포트폴리오 특허기술과 노하우 및 종양항원 특이 살해 T세포에 대한 국내 최초, 최다의 연구자임상시험 경험을 바탕으로 파이프라인을 개발 중에 있습니다.VT-EBV-N는 NK/T 세포림프종에 대한 허가용 임상시험(2상)을 완료하였으며 조건부 품목허가를 획득하여 조기 상업화를 할 예정에 있습니다. VT-EBV-N의 경우, 전임상시험 결과는 물론 사람에서의 임상시험결과를 토대로 안정성과 유효성을 보유한 완성도 높은 제품이며, 임상 2상 최종결과보고서(CSR, Clinical Study Report)에서 통계적 유의성을 확보하였습니다. (2) 당사 보유 플랫폼 핵심기술 및 주요 제품① ViTier 플랫폼 핵심기술 및 주요 제품ViTier는 플랫폼 기술로서 제품별 핵심기술이 다르지 않으므로 ViTier의 핵심기술로 설명하도록 하겠습니다. ViTier(항원 특이 살해 T세포 치료제)의 품질적 측면에서 생체내에서 최고의 효과를 나타내기 위해서 생체내 면역기관과 유사한 환경에서 T세포를 배양하여 생체내에서의 활성을 극대화하였습니다. 가장 중요한 요소는 기억(memory) 기능을 보유하고 있어야 하는데 T세포는 체외에서 장기간 배양할 시 효과(effector) T세포의 성숙 상태에 따라 기억 기능이 소진된(exhausted) T세포로 배양되어 시험관 내에서만 효과가 있어 보이고 인체내에서는 지속적인 효과를 나타낼 수 없는 경우가 대부분입니다. 이를 방지하기 위하여, 생체내 면역기관과 유사하게 공동자극 분자를 발현하고 항원 제시가 강력한 수지상세포를 항원제시세포로 이용하여 인체친화적인 ViTier 생산이 가능하게 하였습니다. 또한 도움 T 세포(helper T cells)의 기능을 이용하여 시험관내 T세포 배양의 한계를 극복하여 제조의 실패를 최소화 하고, CD4 세포와 CD8 세포가 모두 생성되는 조건으로 배양되므로, 인체내에서 ViTier의 장기 생존능을 지속하도록 합니다. 항원의 형태를 mRNA로 수지상세포에 전이하여 T세포를 자극함으로써 전체항원(whole antigen)에 항원성을 증가시킨 융합항원(immunogenic fusion antigen) 및 다중항원(multiple antigen)의 제시가 가능하게 하여 적응증의 범위를 효율적으로 확장하게 하였습니다. vitier 핵심기술.jpg Vitier 핵심기술 출처: 바이젠셀 다. 공동 연구 파이프라인(1) VC-302 파이프라인 핵심기술 교모세포종은 표적 항원이 부족하고, 면역세포의 활동을 억제하는 종양 미세환경을 가지고 있으며, 종양 자체의 이질성이 크고, 혈뇌장벽이나 뇌실막 같은 물리적 장벽 때문에 면역세포가 종양 부위로 이동하기 어렵다는 여러 한계를 가지고 있습니다. 특히 공여자의 면역세포를 사용하는 경우에는 환자의 면역체계가 이를 이물질로 인식하여 제거하는 이식거부반응이 발생할 수 있기 때문에, 치료 효과를 유지하기 위해 반복 투여를 하는 데에도 어려움이 있습니다. 이러한 문제를 해결하기 위해 당사는 종양으로의 면역세포 이동성을 높이고, 종양 미세환경에서도 면역세포의 활성을 유지하며, 동시에 환자의 면역체계로부터 공여 세포가 인식되지 않도록 설계한 GD2 CAR-NK 세포치료제를 개발하였습니다. 이를 위해 NK세포에 CXCR2 유전자를 도입하여 종양조직으로의 이동 능력을 향상시켰고, IL-15 수용체 알파와 IL-15 융합 단백질을 발현시켜 종양 환경에서도 세포의 활성을 유지할 수 있도록 하였으며, B2M 유전자의 발현을 제거함으로써 환자의 면역계가 NK세포를 인식하지 못하게 하여 이식거부반응을 최소화하였습니다. vc302 기반기술요약.jpg VC-302 기반 기술 요약 당사가 개발한 삼중 기능을 갖춘 iPSC 유래 GD2 CAR-NK 세포치료제인 VC-302는 CXCR2, IL-15RF, GD2 CAR의 세 가지 외래 유전자가 삽입되고, B2M 유전자가 제거된 iPSC 유래 NK세포를 기반으로 합니다. 이 치료제는 이러한 유전자 조합을 통해 교모세포종을 효과적으로 제거하는 작용 기전을 갖고 있습니다. vc302 작용원리요약.jpg VC-302 작용 원리 요약 VC-302의 임상 적용 가능성을 평가하기 위해, 체외에서 세포독성이 확인된 GD2 CAR-EiNK 세포를 활용하여 교모세포종(T98G) 정위적 이식(orthotopic) 마우스 모델에서 체내 효력시험을 수행하였을 때, 무처치 대조군에서는 T98G 세포의 형광 신호가 시간 경과에 따라 지속적으로 증가한 반면, GD2 CAR-EiNK 세포를 투여한 실험군에서는 형광 신호가 점차 감소하였고, 특정 시점 이후에는 신호가 소실되는 양상이 관찰되었습니다. 교모세포종 마우스 모델을 이용한 gd2 car 발현 ipsc유래 nk세포의 효력시험 결과.jpg 교모세포종 마우스 모델을 이용한 GD2-CAR 발현 iPSC유래 NK세포의 효력시험 결과 체내 효력 시험 결과를 통해 확인했듯이, 단순히 GD2-CAR만 발현하는 기존 기술을 넘어 CXCR2, IL-15RF 도입 및 B2M 제거 등 '삼중 기능 유전자'가 적용된 VC-302는 교모세포종 치료제로서 임상 단계에서도 유의미한 효과를 거둘 것으로 기대됩니다. 당사는 해당 기술을 ㈜테라베스트로부터 이전 받아 공동개발에 박차를 가하고 있으며, 자체 GMP 시설 내 시제품 생산을 통해 임상 진입을 준비 중입니다. 특히, 본 파이프라인은 2025년 국가신약개발재단(KDDF) 비임상 연구과제로 선정되어 그 가치를 입증받았습니다. 현재 임상 1상 진입을 목표로 VC-302의 기전(MOA) 검증 및 교모세포종 동소이식 마우스 모델을 활용한 체내 효력 시험을 성공적으로 수행하고 있습니다. 우선, VC-302의 IL15RF 및 GD2-CAR 의존적 세포독성 지속능을 평가하고자 GD2 양성 종양 스페로이드와 공동배양을 진행했습니다. 일반 iPSC-NK세포와 GD2-CAR iPSC-NK 세포가 초기 활성 이후 점차 세포독성이 감소하는 양상을 보인 것과 달리, VC-302는 IL15RF를 통한 자가 신호 전달과 GD2-CAR의 정밀 타격 기능이 결합되어 종양 성장을 장기간 효과적으로 억제했습니다. 특히 스페로이드의 크기를 지속적으로 축소시키는 등 IL15RF와 GD2-CAR의 상호 보완적 작용을 통한 강력한 항종양 활성 유지 능력을 보임을 확인하였습니다.

가. 주요 제품, 서비스 등의 관한 사항 당사는 현재 다양한 종양과 난치성 질환을 치료하는 플랫폼 기술을 이용하여 면역 세포치료제를 개발하고 있으며, 향후 국내외 파트너사를 대상으로 진행할 계획인 기술이전 및 주요 파이프라인들의 품목허가를 통한 제품화 등을 사업화 모델로 하고 있기 때문에, 현재 기준 제품판매에 대한 매출은 존재하지 아니합니다. 다만, 위탁생산 및 위탁개발생산과 상품매출이 발생하고 있습니다. 나. 주요 제품 등의 가격변동 추이 당사는 현재 제품을 판매하고 있지 아니하므로 제품의 가격변동 추이를 기재하지 않았습니다. 또한, 공시 대상 기간 중 위탁생산(CMO) 및 위탁개발생산(CDMO)과 상품에 대하여 수익성에 중요한 영향을 미치는 가격 변동이 없습니다.

가. 매출실적 나. 판매경로 등 1) 면역세포치료제 개발 (1) 판매조직 당사의 판매대상 제품은 의약품으로서 효능을 가지는 신약 후보물질 또는 기술입니다. 따라서 연구 기초단계부터 임상단계를 진입한 물질 또는 기술을 대상으로 지역별 우수 제약사 또는 다국적 제약사 등에 공동개발 또는 기술이전 계약을 체결하는 사업모델을 운영하고 있습니다. 이에 따른 "공동개발" 또는 "기술이전"이 주 매출 형태입니다. 당사에서 도출되는 우수한 연구결과를 바탕으로 기술영업 활동을 진행하는 사업개발의 중요성을 인지하고 당사의 핵심역량 중 하나로 중점관리하고 있습니다. 사업개발은 제약/바이오 산업의 다양한 분야의 경험과 글로벌 인적 네트워크를 유지할 수 있는 언어 능력, 모델링 및 밸류에이션 능력, 다국적제약사의 니즈 파악 능력 및 우수한 협상력이 요구됩니다. 당사는 사업개발 전문 조직을 운영하고 있으며 국내와 해외 기술이전 및 사업화를 추진 중입니다. 현재까지 국내외 기술이전또는 전략적 제휴 실적으로 국내 업체 중 (주)보령과 공동투자 및 독점판권계약을 체결한 바 있습니다. 또한 해외 현지에 기술이전 전문 컨설팅 네트워크를 구축 중에 있으며 현지 우수 제약사 및 다국적 제약사와 네트워크를 확대하고 있습니다.

가. 매출실적 나. 판매경로 등 1) 면역세포치료제 개발 (1) 판매조직 당사의 판매대상 제품은 의약품으로서 효능을 가지는 신약 후보물질 또는 기술입니다. 따라서 연구 기초단계부터 임상단계를 진입한 물질 또는 기술을 대상으로 지역별 우수 제약사 또는 다국적 제약사 등에 공동개발 또는 기술이전 계약을 체결하는 사업모델을 운영하고 있습니다. 이에 따른 "공동개발" 또는 "기술이전"이 주 매출 형태입니다. 당사에서 도출되는 우수한 연구결과를 바탕으로 기술영업 활동을 진행하는 사업개발의 중요성을 인지하고 당사의 핵심역량 중 하나로 중점관리하고 있습니다. 사업개발은 제약/바이오 산업의 다양한 분야의 경험과 글로벌 인적 네트워크를 유지할 수 있는 언어 능력, 모델링 및 밸류에이션 능력, 다국적제약사의 니즈 파악 능력 및 우수한 협상력이 요구됩니다. 당사는 사업개발 전문 조직을 운영하고 있으며 국내와 해외 기술이전 및 사업화를 추진 중입니다. 현재까지 국내외 기술이전또는 전략적 제휴 실적으로 국내 업체 중 (주)보령과 공동투자 및 독점판권계약을 체결한 바 있습니다. 또한 해외 현지에 기술이전 전문 컨설팅 네트워크를 구축 중에 있으며 현지 우수 제약사 및 다국적 제약사와 네트워크를 확대하고 있습니다. (2) 판매경로 당사의 주요 고객은 당사의 후보물질 또는 기술플랫폼을 라이센싱하여 상품화를 담당할 현지 우수 제약사 또는 다국적 제약/바이오 기업입니다. 당사는 현재 치료제가 없는 분야 또는 기존 치료제의 효능을 향상시킨 제품으로 국내외 제약사에게 기술이전하여 매출을 창출해 나가고자 합니다. 당사가 보유한 기술 및 제품들에 대한 기술이전을 통해 지속적으로 수익을 발생시킬 계획이며, 이를 위해 기존 파트너사와의 관계를 지속적으로 유지하기 위한 노력을 기울이고 있습니다. (3) 판매전략 당사의 마케팅 전략은 독보적인 면역세포치료 플랫폼 기술 및 응용 범위에 대한 전방위적 홍보를 통해 글로벌 제약사와의 접점을 확대하고 가시적인 성과를 창출하는 것입니다. 이를 위해 현재 임상 단계에 진입하여 유효성이 검증되고 있는 파이프라인뿐만 아니라, 전임상 단계에서 이미 차별화된 경쟁력과 혁신성을 입증한 초기 파이프라인까지 포함하여 전 주기에 걸친 글로벌 기술이전(L/O) 및 공동개발 파트너십을 전략적으로 추진하고 있습니다. 당사는 이러한 우수 파이프라인의 가치를 극대화하기 위해 주요 국제학회 발표 및 글로벌 파트너링 컨퍼런스에 지속적으로 참가하여 기술적 우위성을 홍보하고 있으며, 글로벌 네트워크를 기반으로 한 전략적 제휴를 통해 사업화 속도를 가속화하고 있습니다. 2) 위탁생산(CMO) 및 위탁개발생산(CDMO) 등 (1) 판매조직 당사는 GMP, 연구소, 사업개발 부서 간 유기적 협업을 통해 세포치료제 특화 CMO/CDMO 수주를 적극적으로 추진하고 있습니다. 당사가 보유한 고도화된 세포 배양 및 공정 개발 노하우를 바탕으로, 초기 연구 단계부터 상용화 생산까지 고객사의 요구사항에 최적화된 맞춤형 위탁 개발·생산 서비스를 제공하고 있습니다. (2) 판매경로 및 전략 CMO/CDMO 수주를 위해 학회, 부스홍보를 통한 홍보활동을 지속적으로 강화하고 있습니다. 특히 당사는 고객사와의 계약에 의거하여 수탁 생산된 제품을 고객사가 지정한 운송업체 또는 창고를 통하여 고객사에 판매할 계획입니다. 다. 수주 상황 보고서 제출일 현재 기준, 생산 및 판매하고 있는 제품이 별도로 없으며, 수주현황도 없습니다.