올릭스

당사는 RNA간섭(RNA interference; RNAi) 플랫폼 기술을 기반으로 기존 치료제가 접근하기 어려운 질환에 대한 치료제를 개발하는 신약개발 기업입니다. RNA간섭기술은 기존 신약개발 플랫폼인 저분자화합물 및 항체치료제를 이은 제3세대 플랫폼 기술로 불리는 올리고 핵산치료제 중, 질병의 원인이 되는 유전자 발현 및 단백질 생성을 효율적으로 억제할 수 있는 현실화된 기술입니다. 당사는 RNA간섭기술 중 siRNA에 대한 원천기술인 OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System, 이하 'OASIS') 플랫폼 기술을 확보하여, 이를 기반으로 난치성 질환에 대한 다양한 신약을 개발하는데 역량을 집중하고 있으며, RNA간섭기술 플랫폼 및 신약 후보물질 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하여 수익화하는 사업을 영위하고 있습니다. 당사가 확보한 RNA간섭 플랫폼 기술은 siRNA 치료제의 구성 요소이자 치료제 개발의 기술적 hurdle인 1) siRNA 구조와 2) 표적 단백질에 대한 siRNA의 염기 서열, 3) 효율적인 세포내 전달 기술을 모두 확보하고 있습니다.

당사는 RNA간섭(RNA interference; RNAi) 플랫폼 기술을 기반으로 기존 치료제가 접근하기 어려운 질환에 대한 치료제를 개발하는 신약개발 기업입니다. RNA간섭기술은 기존 신약개발 플랫폼인 저분자화합물 및 항체치료제를 이은 제3세대 플랫폼 기술로 불리는 올리고 핵산치료제 중, 질병의 원인이 되는 유전자 발현 및 단백질 생성을 효율적으로 억제할 수 있는 현실화된 기술입니다. 당사는 RNA간섭기술 중 siRNA에 대한 원천기술인 OASIS(OliX Advanced Small Interfering RNA System, 이하 'OASIS') 플랫폼 기술을 확보하여, 이를 기반으로 난치성 질환에 대한 다양한 신약을 개발하는데 역량을 집중하고 있으며, RNA간섭기술 플랫폼 및 신약 후보물질 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하여 수익화하는 사업을 영위하고 있습니다. 당사가 확보한 RNA간섭 플랫폼 기술은 siRNA 치료제의 구성 요소이자 치료제 개발의 기술적 hurdle인 1) siRNA 구조와 2) 표적 단백질에 대한 siRNA의 염기 서열, 3) 효율적인 세포내 전달 기술을 모두 확보하고 있습니다. 동 기술은1) 염기 서열 변경만으로 모든 유전자 표적이 가능하며 2) 후보물질 선정 기간을 1년이내로 획기적 단축과 3) 비대칭구조를 이용한 오프타겟 효과 및 면역 반응 유발을 최소화할 수 있는 차별적인 경쟁우위를 갖고 있는 기술입니다. 또한, 세포 내 전달 기술을 확보함에 따라 '간 외 전달' 의 경우 소수성 물질을 결합하여 별도의 전달체 없이 전달하고, '간 전달'을 위해 GalNAc과 OliX 독점 개발 링커를 통해 간 세포 내 전달 효율을 높인 바 있습니다. 나아가 현재 두 가지 유전자 표적이 가능한 OASIS-D(Dual 타겟팅) 플랫폼을 함께 연구개발 중에 있습니다.

당사는 RNA 간섭 플랫폼 기술을 기반으로 신약 후보물질을 개발하여 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하는 사업구조를 갖고 있습니다. RNA간섭기술은 작용기전이 타 신약개발 기술 대비 명확하며, 동물에서 효력과 독성에 대한 연구(비임상시험) 후 인체에 독성관련 시험을 하는 제1상 임상시험까지 완료한 다음 제2상 임상시험 초기에 조기 기술이전이 가능합니다. 기술이전을 하게 되면, 신약후보물질의 경우 대부분 수익은 계약금과 각 임상시험 단계별 마일스톤, 그리고 최종 제품의 매출액에 대한 일정비율의 로열티로 구성되게 됩니다. 1) 주요 제품 등에 관한 사항 당사의 신약 연구개발 프로그램은 OASIS 플랫폼 기술을 기반으로 피부, 안과 등의 국소투여 질환에서 나아가 대사이상 지방간염/비만, 지방조직 및 뇌신경 질환 등의 치료제까지 연구개발을 확대해 나가고 있습니다. (1) 간 질환 치료제 당사는 OASIS-Liver 플랫폼 기술 (간 표적 ligand인 GalNAc chemistry 도입) 을 기반으로 다양한 간 질환 관련 파이프라인을 연구개발 하고 있습니다. 당사에서는 OASIS-Liver 플랫폼을 통해 대사이상 지방간(MASH)이나 비만(Obesity) 등의 원인이 되는 유전자를 타깃으로 하는 후보 물질을 도출하고 있습니다.

당사는 RNA 간섭 플랫폼 기술을 기반으로 신약 후보물질을 개발하여 관련 기술을 국내외 제약사에 이전하는 사업구조를 갖고 있습니다. RNA간섭기술은 작용기전이 타 신약개발 기술 대비 명확하며, 동물에서 효력과 독성에 대한 연구(비임상시험) 후 인체에 독성관련 시험을 하는 제1상 임상시험까지 완료한 다음 제2상 임상시험 초기에 조기 기술이전이 가능합니다. 기술이전을 하게 되면, 신약후보물질의 경우 대부분 수익은 계약금과 각 임상시험 단계별 마일스톤, 그리고 최종 제품의 매출액에 대한 일정비율의 로열티로 구성되게 됩니다. 1) 주요 제품 등에 관한 사항 당사의 신약 연구개발 프로그램은 OASIS 플랫폼 기술을 기반으로 피부, 안과 등의 국소투여 질환에서 나아가 대사이상 지방간염/비만, 지방조직 및 뇌신경 질환 등의 치료제까지 연구개발을 확대해 나가고 있습니다. (1) 간 질환 치료제 당사는 OASIS-Liver 플랫폼 기술 (간 표적 ligand인 GalNAc chemistry 도입) 을 기반으로 다양한 간 질환 관련 파이프라인을 연구개발 하고 있습니다. 당사에서는 OASIS-Liver 플랫폼을 통해 대사이상 지방간(MASH)이나 비만(Obesity) 등의 원인이 되는 유전자를 타깃으로 하는 후보 물질을 도출하고 있습니다. 2020년 3월, 미국 AM 케미컬 사로부터 핵산 치료제를 간 조직으로 전달할 수 있는 GalNAc 접합기술의 특허권과 노하우에 대한 전 세계 권리를 독점 도입하는 라이센스 계약을 체결한 바 있습니다. 나아가 미국 자회사를 통해 자체 GalNAc 링커인 'OliX XXV' 개발에 성공, 미국 특허 출원을 완료함으로써 기술적 독립 여건을 확보하였습니다. 2021년 10월, 중국 대형 제약사 Jiangsu Hansoh Pharmaceuticals Group Co., Ltd.(이하 "Hansoh")와 최대 5,368억 원 규모의 OASIS-Liver 플랫폼 기반 기술이전 계약을 체결했고, 2023년 2월에는 Hansoh 보유 2종 옵션 중 첫 번째 옵션을 조기 행사하여 당사의 뛰어난 기술력을 재차 입증 받았습니다. 또한 2025년 2월 글로벌 빅파마, Eli lilly and Company와 OLX75016(OLX702A)의 독점적 권리에 대해 최대 9,117억 규모 글로벌 라이선스 계약을 체결하여 글로벌 시장에서 당사 GalNAc 기술의 우수성을 확인하였습니다. - 대사이상 지방간염 / 비만 치료제 : OLX702A 당사의 OLX702A 프로그램은 대사이상 지방간염(MASH)와 비만(Obesity)를 동시에 치료할 수 있는 치료제 프로그램으로 개발 중입니다. 사람에게서 검증된 GWAS 기반 표적 유전자 MARC1을 타깃하기 때문에 신약 개발 성공 가능성이 높으며, 지방간 및 간 섬유화에 탁월한 효력을 보이는 기존 데이터에 더해 새로운 기전의 우수한 체중 감소 효력을 확인하였습니다. 본 프로그램의 높아진 가치를 기반으로 성공적인 프로그램 개발을 위해 활발히 연구개발을 진행하고 있습니다. 대사이상 지방간염(MASH)은 비만, 당뇨, 고혈압 등을 동반한 대사증후군과 더불어 급격하게 증가되고 있는 질환으로 간 지방의 축적이 장기를 점진적으로 손상시켜 간경화와 이식의 필요성을 일으키는 심각한 질병입니다. 전 세계적으로 가장 흔한 간 질환이나 아직까지 질환에 대한 정확한 병리기전이 규명되지 않았고, 조직검사를 제외하고 질환의 정도를 충실하게 반영할 수 있는 진단 방법이 부족한 실정입니다. 미국에서만 수백만명의 환자가 있지만 현재 지방간 질환의 치료제로 24년 3월 승인된 마드리갈社의 Rezdiffra, 25년 8월에 승인된 Novo Nordisk社의 Wegovy(Semaglutide)가 있으며, 현재 임상 진행 중인 약물들은 섬유화의 개선에 대한 뚜렷한 효과가 없고, 각종 부작용 발생 및 장기간 사용에 대한 안전성의 입증이 부족한 상황입니다. 당사가 개발 중인 MASH 치료제의 경우 인간유전체 연구를 통해 발굴된 유전자를 표적으로 하고 있는데, 정상군과 대사이상 지방간염 환자군의 전장유전체상관분석(GWAS)을 통한 유전정보 비교 결과, 표적 유전자와 질환 사이의 연관성을 확인하여 Best-in-class 치료제로서 연구개발을 진행 중입니다. GWAS 분석 결과 당사의 타깃 유전자인 MARC1의 유전적 변이는 ALT, 혈중 콜레스테롤 증가 및 간경화 위험을 낮추는 것으로 보고되었으며, 특정 유전적 변이의 경우 극적으로 강경화 발생을 낮추는 것으로 확인되었습니다. 또한, MARC1 변이는 간 관련 사망 위험을 감소시키고, 그 효과는 비만이나 당뇨병이 있는 환자에게 더욱 두드러집니다. 당사는 비임상 시험을 통해 이러한 GWAS 분석 결과를 완벽하게 재현한 바 있으며, 현재 진행 중인 OLX702A 임상 결과 단회 투여로 평균 60~80%, 최대 90% 간 지방 함량을 감소시키는 효력을 확인했습니다. 장기간의 일 1회 복용 / 주 1회 투여에도 간 지방 평균 50~60% 감소한 여러 경쟁약물과 미루어 보았을 때, 당사는 반기 1회 투여로도 경쟁 약물 대비 동등하거나 우월한 효력을 기대할 수 있습니다. olx702a mash 동물모델 효력 확인.jpg OLX702A MASH NHP모델 효력 확인 이러한 연구성과를 통해 2025년 02월 글로벌 빅파마, Eli lilly and Company(이하 "Lilly")와 OLX75016(OLX702A)의 독점적 권리에 대해 최대 9,117억 규모 글로벌 라이선스 계약을 체결하였습니다. 향후 글로벌 시장에서 인정받은 당사의 높은 기술적 경쟁우위를 기반으로 MASH를 비롯한 기타 심혈관, 대사성 질환 치료제 개발을 가속화 해 나갈 수 있을 것으로 기대하고 있습니다. 추가적으로 당사와 Lilly의 계약 내용에는 타깃 유전자인 'MARC1'과 하나 이상의 다른 타깃 유전자를 동시에 표적하는 치료제를 개발할 경우 Lilly는 동 치료제에 대한 우선적인 권리를 가지며, 이로 인해 상기 총 계약 금액이 추가되거나 독점적 협상이 진행될 수 있습니다. 이에 따라 당사의 OASIS-D(Dual 타겟팅) 플랫폼을 통해 확장이 가능하며, 현재 MARC1 단독 개발과 병행하여, 병용시 시너지가 기대되는 복수의 신규 타깃을 기반으로 다중 타깃 치료제 개발을 적극 추진 중에 있습니다. dual targeting 효력 및 지속기간 확인.jpg OASIS-D(Dual 타겟팅)의 효력 및 지속기간 확인 비만(Obesity)은 체내 지방 조직이 과다한 상태를 말하며, 오랜 기간에 걸쳐 에너지 소비량에 비해 영양소를 과다 섭취할 경우 에너지 불균형에 의해 비만이 유발됩니다. 비만이 오래 지속되거나 심해지면 당뇨병, 고지혈증, 심혈관계 질환 등의 합병증을 유발할 수 있는 위험한 질병입니다. 특히 칼로리가 높은 식품이 풍부하고 신체 활동을 덜 해도 불편이 없는 현대의 생활환경이 비만의 폭발적 증가를 초래하고 있습니다. 이에 글로벌 비만 치료제 시장은 2030년 540억 달러 규모까지 성장할 것으로 예상되는 유망한 시장입니다. 당사의 치료제는 주 1회 투여해야 하는 Incretin 계열 기존 비만 치료제 대비 6개월에 1회 투여하는 치료제를 개발함으로써 환자 편의성 면에서 장점을 가질 것으로 보입니다. 또한, 기존 비만 치료제와 차별된 작용 기전을 가지고 있기 때문에 병용 투여 치료제로의 개발을 목표로 하고 있습니다 2023 OTS(Oligonucleotide Therapeutics Society) 학회에 참석해 비만치료제로서 OLX702A 비임상 원숭이 효력시험 데이터를 공개함으로써 글로벌 빅파마들에게 많은 주목을 받은 바 있습니다. 이와 함께 고지방 식이 비만 마우스 모델을 대상으로 OLX702A와 Lilly의 비만치료제 '젭바운드(성분 터제퍼타이드)' 병용 투여시 체중 감소 시너지 효과 또한 확인하였습니다. glp-1 병용 시 비만 타겟 가능성 확인(비만 원숭이 전임상).jpg GLP-1 병용 시 비만 타깃 가능성 확인(비만 원숭이 비임상) OLX702A 프로그램은 2023년 12월 호주 임상 1상 임상시험 계획이 승인되어 2024년 2월 임상 1상 첫 환자투여가 개시된 바 있습니다.

1) 매출실적 당사의 주요 매출은 신약 연구개발 사업부문에서 발생하고 있으며 주로 국내외 기술이전 계약에 따른 기술료입니다. 신약 연구개발 사업부문의 발생 매출은 고객과의 공동연구 의무가 있어 끝나는 기간에 걸쳐 인식하였습니다. 신약 연구개발 사업부문 매출은 신약 판매로 인해 발생하는 주기적인 매출액이 아니며 신약 연구개발 단계에서 사업개발에 의존적인 매출이기 때문에 고정적인 형태로 발생하고 있지는 않습니다. 사업개발팀에서 글로벌 제약사와의 기술수출 및 연구제휴 논의를 활발히 진행중이므로 해당 부문의 매출액은 점차 상승할 것으로 추정하고 있습니다. 2) 판매경로 및 판매방법 등 (1) 판매조직 당사는 본 보고서 제출일 현재 플랫폼 기반의 신약개발 기술 이전을 통해 매출을 발생시킵니다. 따라서 당사는 기술의 라이센스 아웃을 전담하는 사업개발팀을 운영하고 있습니다. (2) 판매경로 및 판매방법 당사가 이전한 기술 바탕의 치료제 개발이 성공할 경우, 해당 제품에 대한 판매는 당사와 Licensing-out 계약을 맺은 국내외 제약사들이 계약상 판권을 가진 지역에 한하여 담당하게 됩니다. 지역 및 국가별로 의약품의 유통구조와 경로가 매우 다양하기 때문에 판매경로를 일괄적으로 기술하기는 어렵습니다.

1) 매출실적 당사의 주요 매출은 신약 연구개발 사업부문에서 발생하고 있으며 주로 국내외 기술이전 계약에 따른 기술료입니다. 신약 연구개발 사업부문의 발생 매출은 고객과의 공동연구 의무가 있어 끝나는 기간에 걸쳐 인식하였습니다. 신약 연구개발 사업부문 매출은 신약 판매로 인해 발생하는 주기적인 매출액이 아니며 신약 연구개발 단계에서 사업개발에 의존적인 매출이기 때문에 고정적인 형태로 발생하고 있지는 않습니다. 사업개발팀에서 글로벌 제약사와의 기술수출 및 연구제휴 논의를 활발히 진행중이므로 해당 부문의 매출액은 점차 상승할 것으로 추정하고 있습니다. 2) 판매경로 및 판매방법 등 (1) 판매조직 당사는 본 보고서 제출일 현재 플랫폼 기반의 신약개발 기술 이전을 통해 매출을 발생시킵니다. 따라서 당사는 기술의 라이센스 아웃을 전담하는 사업개발팀을 운영하고 있습니다. (2) 판매경로 및 판매방법 당사가 이전한 기술 바탕의 치료제 개발이 성공할 경우, 해당 제품에 대한 판매는 당사와 Licensing-out 계약을 맺은 국내외 제약사들이 계약상 판권을 가진 지역에 한하여 담당하게 됩니다. 지역 및 국가별로 의약품의 유통구조와 경로가 매우 다양하기 때문에 판매경로를 일괄적으로 기술하기는 어렵습니다. 현재 당사의 매출은 국내외 제약사들과의 계약에 따른 기술 개발 및 이전에 대한 단계별 마일스톤 수입이며, 이러한 Licensing-out 계약 성사를 위해 고객사들과 접촉하는 방법은 다음과 같습니다. - 글로벌 바이오 컨퍼런스 및 비즈니스 파트너링 행사 참여- 국내외 학회 참석 및 포스터 발표를 통한 회사 기술자료 배포- 국내외 제약사들과의 직간접적 커뮤니케이션 3) 수주에 관한 사항 당사는 본 보고서 제출일 현재 해당사항 없습니다.