큐로셀

당사는 글로벌시장에서 판매되고 있는 CAR-T 치료제의 암 치료효과 개선을 목표로2016년 창업하여 국내 최초로 식약처로부터 차세대 CAR-T 치료제의 임상시험 승인을 획득한 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업입니다. 당사는 바이오 기초과학자, 공정개발 전문가, 분석법개발 전문가, 임상 개발 및생산기술 전문가 등 신약 연구개발 및 생산 분야 전문가들로 구성되어 있으며, 이를 바탕으로 차세대 CAR-T 치료제 발굴 및 개발을 위한 플랫폼 기술과 당사 고유의 제조공정기술 및 분석기술을 확보하였습니다.당사의 주요 사업모델은 국내시장의 경우 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 합니다. 인체의 면역세포는 신체 외부로부터 유입되는 바이러스나 균 등을 제거하는 기능뿐만 아니라 인체 내부에서 발생하는 암세포를 제거하는 기능을 갖고 있습니다. 면역세포 중 하나인 T세포가 T세포 표면에 존재하는 세포수용체라는 부위를 통해 암세포를인식하게 되면 T세포의 면역기능이 전개되어 암세포를 사멸하게 됩니다.

당사는 글로벌시장에서 판매되고 있는 CAR-T 치료제의 암 치료효과 개선을 목표로2016년 창업하여 국내 최초로 식약처로부터 차세대 CAR-T 치료제의 임상시험 승인을 획득한 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업입니다. 당사는 바이오 기초과학자, 공정개발 전문가, 분석법개발 전문가, 임상 개발 및생산기술 전문가 등 신약 연구개발 및 생산 분야 전문가들로 구성되어 있으며, 이를 바탕으로 차세대 CAR-T 치료제 발굴 및 개발을 위한 플랫폼 기술과 당사 고유의 제조공정기술 및 분석기술을 확보하였습니다.당사의 주요 사업모델은 국내시장의 경우 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 합니다. 인체의 면역세포는 신체 외부로부터 유입되는 바이러스나 균 등을 제거하는 기능뿐만 아니라 인체 내부에서 발생하는 암세포를 제거하는 기능을 갖고 있습니다. 면역세포 중 하나인 T세포가 T세포 표면에 존재하는 세포수용체라는 부위를 통해 암세포를인식하게 되면 T세포의 면역기능이 전개되어 암세포를 사멸하게 됩니다. CAR-T 치료제는 T세포수용체를 대신하여 특정 암세포를 인식하는 단백질을 유전자 조작을 통해 T세포 표면에 인위적으로 생성시키는데 이 단백질을 CAR(Chimeric antigen receptor)라 칭하며 T세포에 CAR 단백질을 생성시켰다 하여 CAR-T 라 부릅니다. CAR-T는 대표적인 면역항암제 중 하나이며 또 다른 대표적인 면역항암제로는 면역관문억제제가있습니다. 일반적인 T세포가 암세포를 제거하는 과정에서 T세포 표면에 PD-1과 같은 면역관문수용체라는 단백질의 생성이 증가하게 되는데, 이들 면역관문수용체가 암세포 표면의 특정부위(리간드)와 결합하게 되면 T세포의 암세포 사멸능력이 크게 저하됩니다. 면역관문억제제는 T세포의 면역관문수용체나 암세포의 특정부위와 먼저 결합함으로써 암세포의 특정부위와 T세포의 면역관문수용체가 결합하는 것을 막아주어 T세포가 암세포를 제거할 수 있도록 하는 치료제입니다. 당사의 OVIS™ CAR-T 기술은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제의 장점만을 동시에 구현하는 융합기술입니다. 즉, T세포에 암세포를 인식할 수 있는 CAR 단백질을 유전자 조작을 통해 인위적으로 생성시킨 것이 일반적인 CAR-T 치료제인데, 당사는 CAR 단백질 생성 외에도 추가적으로 T세포의 암세포 사멸기능을 약화시키는 면역관문수용체라는 단백질이 생성되지 않도록 함으로써 면역관문억제제 효과를 동시에 구현하고 있습니다.일반적인 CAR-T 치료제의 경우 T세포에 CAR 부위를 생성시킨 것이므로 T세포가 CAR-T 세포로 전환되었다 하더라도 암세포를 제거하는 과정에서 CAR-T 세포의 표면에 PD-1과 같은 면역관문수용체의 생성이 증가하게 되어 암세포의 특정부위가 이들과 결합함으로써 CAR-T 치료제의 암세포 사멸능력이 저하되는 반면 당사의 OVIS™ CAR-T 치료제는 면역관문수용체의 생성을 억제하므로 암세포의 특정부위가결합할 부분이 현저히 줄어들어 더 효과적으로 암세포를 사멸할 수 있습니다. [ovis™ car-t 기술].jpg [OVIS™ CAR-T 기술] 당사는 OVIS™ CAR-T 기술이 적용된 차세대 CD19 CAR-T인 림카토(성분명: anbalcabtagene autoleucel ; anbal-cel, 개발물질코드: CRC01)의 신약허가를 위한 임상시험을 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 국립암센터, 부산대학교병원, 화순전남대병원에서 진행하였습니다. 임상시험 대상 환자는 2차 치료제 사용 후 재발성 또는 불응성의 거대B세포림프종 환자(DLBCL, Grade 3B follicular lymphoma (FL3B), HGBL, PMBCL) 입니다.허가를 위한 임상 2상 시험은 1상 임상시험을 통하여 확인된 CRC01의 용량별 안전성, 유효성, 약동학적 특성 및 바이오마커 등의 결과를 바탕으로 MTD (Maximum Tolerated Dose, 시험약의 독성을 평가하여 부작용을 최소화하고 안전하게 투여할 수 있는 적정 용량의 최대허용용량)를 초과하지 않는 범위 내에서 RP2D (Recommended Phase2 Dose, 임상 2상 용량)를 결정하여 지난 2022년 2월부터 시작해 2023년 10월까지 79명의 환자를 대상으로 진행하였습니다. 2024년 5월 수령한 임상 2상시험 최종보고서 데이터에서는 유효성 분석군 73명을 대상으로 객관적 반응률(ORR)이 75.3%였으며 이중 완전관해율(CRR)이 67.1%로, 부분반응율(PRR)이 8.2%로 확인되었습니다. 이는 기존 FDA 승인을 받은 CAR-T 치료제의 40~54%대의 완전관해율에 비해 향상된 치료 효과입니다. (출처: 임상 CRO로부터 수령한 임상 2상 최종보고서 데이터, 경쟁제품 각 회사 홈페이지)또한 안발셀의 추가 적응증인 성인 급성림프구성백혈병 환자(ALL,Acute Lymphoblastic Leukemia) 대상으로 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 세브란스병원, 고려대병원 등의 기관에서 임상 1상 시험을 진행하고 있습니다.아울러, 안발셀의 추가 적응증인 심각한 불응성 전신 홍반성 루푸스(SLE, Systemic Lupus Erythematosus) 환자를 대상으로 한 제1/2상 임상시험계획을 2025년 7월 식품의약품안전처로부터 승인받아 적응증 확대를 추진하고 있습니다. 당사는 신약허가 제품을 직접 생산하기 위한 목적으로 대전광역시에 소재한 국제과학비즈니스벨트 거점지구에 상업용 GMP 생산시설을 2023년 4월 자체 구축하였습니다. 해당 시설은 국내 최초·최대의 CAR-T 치료제 생산을 위한 상업용 GMP 제조소로 국내 및 선진시장 GMP 규정을 준수하는 CAR-T 제조 및 품질관리 시설로 설계되었습니다. 상업용 GMP 제조소는 CAR-T 완제품 제조소, 핵심 원료인 바이러스 벡터 제조소, 완제품 및 원재료 품질검사소, 유틸리티 등으로 구성되어 있습니다. 5개의 완제품 제조실을 기준으로 연간 최대 700명 분의 CAR-T 치료제를 생산 할 수 있으며 향후 여분의 공간에 5개의 완제품 제조실을 추가로 확보함으로써 2배까지 생산량을 증가시킬 수 있습니다. [상업용 gmp 공장 전경].jpg [상업용 GMP 제조소 전경] 당사의 첫 번째 제품인 CD19 CAR-T 치료제 림카토주는 2024년 12월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청하였으며, 2026년 4월 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득하였습니다. 당사는 허가사항, 건강보험 급여 등재 절차 및 판매 개시 일정에 맞추어 국내 상업화를 추진할 계획입니다.당사는 차세대 CAR-T 기술이 임상시험에서 개선된 약효로써 그 가치를 증명함에 따라 다른 종류의 혈액암이나 위암, 전립선암 등의 고형암 및 환자 개인별 T세포가 아닌 건강한 공여자의 T세포로 대량 생산하는 동종유래 CAR-T 치료제 등으로 개발을 확장하고 있으며 플랫폼 기술 및 각각의 파이프라인을 기술이전 하거나 공동 개발하는 방식으로 해외진출을 모색하고 있습니다.

당사는 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업입니다.당사의 주요 사업모델은 1) 국내시장의 경우 신약 시판허가 이후 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 2) 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는파트너링을 통해 추진하고자 합니다. 당사는 현재 세계적으로 판매되고 있는 일반 CAR-T 치료제 대비 CAR-T 치료제의 성능을 저하시키는 2종류의 면역관문수용체를 동시에 억제할 수 있는 차세대 혁신 CAR-T 기술을 자체 개발에 성공하여 한국, 유럽, 일본, 미국에 특허 등록을 하였고 2023년 10월 선도 프로젝트(림카토)의 임상시험을 완료하여 2024년 12월 식약처에 품목허가 신청 및 2025년 2월에는 건강보험심사평가원에 약제급여평가를 신청하였습니다. 림카토는 2026년 4월 29일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득하였습니다.당사의 CAR-T 기술은 기존 CAR-T 기술에 당사 고유의 신규 기술을 융합하였다 하더라도 제조공정에 있어서는 글로벌 허가 제품과 같은 방식의 제조공정을 따르고 있으며 기초연구, 동물시험, 비임상시험, 임상용의약품생산,임상시험, 신약허가, 상업용제품생산, 사업화를 진행할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다.

당사는 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업입니다.당사의 주요 사업모델은 1) 국내시장의 경우 신약 시판허가 이후 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 2) 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는파트너링을 통해 추진하고자 합니다. 당사는 현재 세계적으로 판매되고 있는 일반 CAR-T 치료제 대비 CAR-T 치료제의 성능을 저하시키는 2종류의 면역관문수용체를 동시에 억제할 수 있는 차세대 혁신 CAR-T 기술을 자체 개발에 성공하여 한국, 유럽, 일본, 미국에 특허 등록을 하였고 2023년 10월 선도 프로젝트(림카토)의 임상시험을 완료하여 2024년 12월 식약처에 품목허가 신청 및 2025년 2월에는 건강보험심사평가원에 약제급여평가를 신청하였습니다. 림카토는 2026년 4월 29일 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득하였습니다.당사의 CAR-T 기술은 기존 CAR-T 기술에 당사 고유의 신규 기술을 융합하였다 하더라도 제조공정에 있어서는 글로벌 허가 제품과 같은 방식의 제조공정을 따르고 있으며 기초연구, 동물시험, 비임상시험, 임상용의약품생산,임상시험, 신약허가, 상업용제품생산, 사업화를 진행할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다. 림카토는 2026년 4월 식품의약품안전처의 품목허가를 획득하였으며, 완제품의 상업적 생산 및 판매는 발생하지 않았습니다. 파이프라인 현황_2.jpg [파이프라인 현황] 가. 제품 개발 현황 및 사업화 계획 OVIS™ CAR-T 플랫폼 기술이 적용된 당사 대표 파이프라인인 CD19 CAR-T 치료제의 당사 물질코드명은 'CRC01'이고, 물질명칭은 'anbalcabtagene autoleucel'입니다. 상업용으로 판매할 때에는 판매용 제품명을 사용하는데, CRC01의 제품명은 '림카토주'입니다. CRC01(anbalcabtagene autoleucel)의 판매 대상 환자는 다음과 같습니다. CRC01의 첫 번째 적응증인 DLBCL의 경우 2023년 10월 마지막 환자의 투약을 끝내고 2024년 5월에 최종 임상 시험 결과보고서(CSR)을 수령하였습니다. 이를 바탕으로 2026년 4월 림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 및 PMBCL 성인 환자의 치료제로 품목허가를 획득하였으며, 이후 건강보험 급여 등재 절차를 진행하고 있습니다. CRC01의 두 번째 적응증인 성인 ALL 치료제는 현재 식약처로부터 IND 승인을 득하고 현재 임상 1상을 진행중에 있으며, 하반기 임상 2상 진입을 목표로 하고 있습니다. 성인 ALL 치료제는 당사의 상업용 GMP 시설에 대한 별도의 밸리데이션이 필요하지 않아 품목허가에 소요되는 시간은 DLBCL에서보다 더 빠를 것으로 예상되고 있습니다. CRC01의 세 번째 적응증인 중증 불응성 전신 홍반성 루푸스(SLE) 치료제는 2025년 7월 식품의약품안전처로부터 제1/2상 임상시험계획을 승인 받아 적응증 확대를 추진하고 있습니다. 이와 같이 CRC01 첫 번째 적응증인 LBCL을 시작으로 성인 ALL 및 SLE까지 적응증을 지속적으로 확대하고 있으며, 이는 CRC01 파이프라인의 상업화 가능성을 높이는 동시에 차세대 CAR-T 플랫폼 기술의 적용 범위와 연구개발 성과를 지속적으로 입증해 나가고 있습니다. 나. 제품의 기능 및 경쟁력 당사 플랫폼이 적용된 CAR-T 치료제의 특성을 기존 CAR-T 치료제와 비교하면 다음과 같습니다. 모든 T세포는 암세포 등의 항원자극에 의해 활성화가 된 후 급격한 증식과 동시에 항원을 보유하고 있는 세포 (암세포 등)를 사멸시킵니다. 이러한 자극이 반복되면 T세포가 탈진 상태에 도달하게 됩니다. 탈진된 T세포는 항원자극이 가해지더라도 더이상 증식하지 않고 암세포를 사멸시키는 능력도 사라지게 됩니다. 즉, 인체의 T세포가암세포를 제거하는 과정에서 시간이 경과함에 따라 T세포에는 점차 면역기능 저하의매개체가 되는 면역관문수용체의 발현이 증가하게 되고, 이 면역관문수용체가 암세포의 특정부위(면역관문리간드)와 결합하게되면 더이상 암세포를 공격하지 않게 됩니다. CAR-T 치료제는 T세포에 유전자 조작을 가하여 CAR-T 세포로 변형한 것이기 때문에 근본적으로 T세포에서 발생되는 기능이 내포되어 있습니다. 따라서 킴리아, 예스카르타와 같은 일반 CAR-T 세포 역시 암세포를 제거하는 과정에서 시간이 경과함에 따라 CAR-T 세포에 면역관문수용체의 발현이 증가하게 되고, CAR-T 세포 표면의 면역관문수용체가 암세포의 특정부위(면역관문리간드)와 결합하게되면 CAR-T 치료제 역시 암세포를 공격대상으로 인지하지 않게 됩니다. 반면 OVIS™ CAR-T 기술이 적용된 CRC01은 CAR-T 세포의 표면에서 면역관문수용체의 발현이 억제되어 면역관문수용체에 의한 CAR-T 세포의 활성화 억제 기작이 소실되고, 탈진현상 또한 억제됨으로써 더 많은 증식이 가능하고 결국 환자의 체내에 더 많은 CAR-T 세포가 만들어지게 됩니다. 환자의 체내에서 더 많이 증식된 CAR-T 세포는 더 많은 양의 암세포들을 제거할 수 있으므로 이를 통해서 최종적으로 OVIS™ 기술이 적용된 CRC01의 치료효과가 기존의 일반 CAR-T 치료제 보다 향상될 것으로 기대됩니다. OVIS™ CAR-T 기술의 개념은 임상시험을 통해 증명되고 있습니다. 다. 임상시험 결과 CRC01 임상 1상 시험에서 진행했던 3가지 용량(0.2 x 10^6 cells/kg, 0.7 x 10^6 cells/kg, 2 x 10^6 cells/kg) 모두 안전한 용량으로 확인되었기 때문에, 투약한 약물의 용량이 높으면 더 좋은 약효를 기대할 수 있다는 통상적인 지식에 근거해서 가장 높은 용량인 2 x 10^6 cells/kg을 임상 2상 시험의 투여 용량으로 선정하여 임상 2상 시험을 진행하였습니다. 임상 2상 시험의 약물투여는 2023년 10월 완료하였으며 식약처로부터 승인받은 임상시험계획서에 따라 유효성 평가를 수행한 시험 자수는 73명이고, 안전성 평가를 수행한 시험자수는 79명입니다. 시험 대상자에 대해서는 투여 후 정기적인 CT 및 PET-CT 등을 활용한 종양 평가를 통해 유효성 평가를 진행하였으며, CRS 및 ICANS등의 부작용에 대해서 모니터링 하였습니다. 유효성 평가는 공정성 확보를 위해서 임상시험을 수행하는 연구기관 뿐만 아니라, 이와 별도로 당사의 임상시험 수행과 무관한 외부의 독립적영상평가기관에 의해 수행되었으며, 일차지표로 독립적영상평가기관이 평가한 CRC01 투여 후 객관적 반응률(Overall Remission Rate, ORR)을 통해 CRC01의 유효성을 평가하게 됩니다. 임상 2상 시험에 대한 공식적인 임상시험보고서를 수령하여 최소 3개월 종양 평가가확보된 73명의 시험 대상자에 대한 종양 평가 결과를 아래 기술하였습니다. 아울러 안전성과 관련하여 임상 2상 안전성 분석군 79명에 대한 값을 아래 기술하였습니다. (1) 안전성 임상 2상시험에 참여한 79명의 환자 중 치료유발이상반응(Treatment-emergent adverse event, TEAE)은 대부분의 환자에서 발생하였습니다. 가장 흔한 TEAE는 호중구감소증(93.7%)이고, 그 밖에 사이토카인방출증후군(57.0%), 혈소판감소증(45.6%) 및 빈혈(29.1%) 입니다. 사이토카인방출증후군(Cytokine Release Syndrome, CRS)은 면역 치료 중 사이토카인의 과도한 분비로 인한 염증반응으로 평가 대상자 중 45명(57.0%)에게 나타났으며, 신경학적사건(Neurological Events, NE)은 치료와 관련된 신경학적 부작용으로 평가 대상자 중 11명(13.9%)에서 발생했습니다. 3등급 이상의 CRS는 7명(8.9%)에서 발생했으며 4등급 이상은 없었고, 3등급 이상의 NE는 3명(3.8%)에서 발생했으며 5등급 이상의 NE는 보고되지 않았습니다.

가. 매출개요 당사의 주요 사업모델은 국내시장의 경우 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 합니다.당사는 보고서 작성기준일 현재 제품판매를 통한 매출은 발생하지 않았습니다. 나. 주요 매출처 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다. 다. 판매경로 (1) 국내시장 (가) 판매조직 구축계획 대규모 판촉 영업조직이 필요한 일반적인 의약품과 달리 CAR-T 치료제는 CAR-T 치료제사용이 가능한 대형병원 위주의 전문적인 영업이 필요합니다. 당사는 보고서 작성기준일 현재 림카토주의 판매를 위하여 사업담당 임원을 중심으로 지역별 대형병원을 대상으로 마케팅 및 공급관리를 전담할 매니저그룹과 제품 관리자 및 영업 코디네이터 조직을 구축하였습니다. 림카토주가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득함에 따라, 건강보험 급여 등재 일정에 맞추어 판매·지원 체계를 단계적으로 구축하고 있습니다. CAR-T 치료제는 환자 개인의 혈액에서 면역세포를 채집하여 제조하는 개별 맞춤형 치료제로, 일반 만성질환 치료제나 진단키트와 달리 처방 및 투여가 가능한 의료기관이 제한되는 특성이 있습니다.

가. 매출개요 당사의 주요 사업모델은 국내시장의 경우 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 합니다.당사는 보고서 작성기준일 현재 제품판매를 통한 매출은 발생하지 않았습니다. 나. 주요 매출처 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다. 다. 판매경로 (1) 국내시장 (가) 판매조직 구축계획 대규모 판촉 영업조직이 필요한 일반적인 의약품과 달리 CAR-T 치료제는 CAR-T 치료제사용이 가능한 대형병원 위주의 전문적인 영업이 필요합니다. 당사는 보고서 작성기준일 현재 림카토주의 판매를 위하여 사업담당 임원을 중심으로 지역별 대형병원을 대상으로 마케팅 및 공급관리를 전담할 매니저그룹과 제품 관리자 및 영업 코디네이터 조직을 구축하였습니다. 림카토주가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 획득함에 따라, 건강보험 급여 등재 일정에 맞추어 판매·지원 체계를 단계적으로 구축하고 있습니다. CAR-T 치료제는 환자 개인의 혈액에서 면역세포를 채집하여 제조하는 개별 맞춤형 치료제로, 일반 만성질환 치료제나 진단키트와 달리 처방 및 투여가 가능한 의료기관이 제한되는 특성이 있습니다. CAR-T 치료제의 투여를 위해서는 백혈구 성분채집(Leukapheresis), 제조, 투여 전 림프구 제거 요법, 투여 이후 부작용 모니터링 등 일련의 전문적인 진료 및 관리 절차가 필요합니다. 또한 당사의 주요 개발 치료제는 재발성 또는 불응성 LBCL 및 성인 ALL 등 기존 치료 후 재발하거나 충분한 치료효과를 보지 못한 중증 혈액암 환자를 대상으로 하고 있어, 향후 판매 및 사용은 상급종합병원 등 주요 거점 의료기관을 중심으로 이루어질 것으로 예상됩니다. 이에 따라 당사는 일반적인 제약 영업조직을 대규모로 구축하기보다는, 혈액암 분야 전문 의료진 및 주요 거점 의료기관을 대상으로 제품 정보 제공, 환자 등록 및 투여 절차 안내, 의료진 대상 학술·기술 지원을 수행할 수 있는 전문 인력을 제품 허가, 급여 및 판매 개시 일정에 맞추어 단계적으로 확보할 계획입니다. (나) 판매방식 CAR-T 치료제는 기존 의약품과 달리 암환자 개인을 위한 맞춤형 치료제로 제조 후 운송 또한 환자의 투약일정에 맞춰 병원과 개별적으로 진행하기 때문에 GMP 제조소에서의 제품 출하와 환자 투약 사이에 도매상과 같은 중간 유통업체의 역할은 불필요합니다.당사는 상업용 제품 판매 이전단계인 임상시험 단계부터 운송에 대한 체계적인 시스템을 구축하고 있어 상업용 제품을 판매하는 단계에서도 동일하게 적용하고자 합니다. CAR-T 치료제는 개인 맞춤형 치료제이기 때문에 대량으로 미리 제조하여 재고로 보관하였다가 필요에 따라 유통 도매상을 통해 병원에 공급하는 일반적인 의약품의 경우와 판매방식이 크게 다릅니다. 병원에서 채취한 검체를 통해 GMP 제조소에서 각각의 환자별로 치료제를 제조한 후 환자의 상태를 살펴가며 투약일정을 정해야 합니다. 이에 당사는 실제 처방이 이루어지는 대형 병원과의 면밀한 협업하에 임상시험이 시작되기 이전부터 다음과 같이 구축된 유통방식을 확보하고 있습니다. [car-t 치료제 제조 및 투약을 위한 혈액 및 최종제품 판매 경로].jpg [CAR-T 치료제 제조 및 투약을 위한 혈액 및 최종제품 판매 경로] 병원은 제공받은 CAR-T 완제품의 출하일정에 맞춰서 환자의 림프구제거 치료를 수행하게 됩니다. 환자의 CAR-T 치료제 투약일이 정해지면 투약 예정일 4~5일전 입원을 하여 약 3일에 거쳐서 림프구 제거 치료를 받게 됩니다. 환자의 림프구 제거가 확인된 후 투약 일에 맞춰 동결된 형태로 배송된 CAR-T 치료제를 해동하여 정맥을 통해 투여하게 되는데 투약 소요되는 시간은 1시간 미만입니다. 이후 약 1~2주 간의 부작용 관찰기관을 갖고 특별한 이상이 관찰되지 않으면 퇴원하는 것으로 모든 치료는 종결됩니다. (2) 해외시장 당사의 매출발생은 기술이전을 통해서도 이루어질 수 있으며, 당사는 국내 직접사업화와 병행하여 라이선스 아웃을 수행하기 위해 해외 제약회사를 대상으로 학회, 전시회 및 비즈니스 파트너링 등 기술 교류의 장을 통해 지속적 현황 업데이트와 교류활동을 진행하고 있습니다.기술이전은 일반적으로 다음과 같은 과정을 거치게 됩니다. 당사가 확보한 플랫폼 기술 또는 각각의 파이프라인에 대한 데이터 및 기술적 경쟁력 등을 분석한 non-confidential과 confidential 자료를 제작하여 잠재고객의 사업현황 및 관심분야에 맞추어 지속적으로 업데이트를 합니다. 고객의 관심이 시작되면 양사간 비밀유지계약을 체결하게 되고 confidential 데이터 패키지를 제공합니다. 때에 따라서는 당사의 데이터 검증을 위한 고객사의 자체 재현실험이 수행되기도 합니다. 당사 자료에 대한 신뢰가확보되면 당사를 방문하여 원본 데이터 및 시설의 규모, 품질 수준의 적합성 등을 검토하는 현장실사를 진행합니다. 기술 및 당사에 대한 실사가 완료되어 기술이전이 더진전될 경우, 양사는 기술이전에 대한 주요 계약 사항을 협의하게 됩니다. 일반적으로 기술을 도입하고자 하는 고객사가 스스로 판매할 수 있는 매출규모 및 발생이익 등을 산출하여 당사에 제안을 하게 되고 이후 발생이익을 어떻게 분배할 것인지에 대한 세부 계약 사항을 조율하여 확정하면 계약은 완료됩니다. 당사는 현재 사업담당부서에서 잠재고객을 발굴하고자 non-confidential 자료를 지속적으로 제공하는 한편, 관심을 보인 고객사나 먼저 당사에 관심의사를 밝힌 고객사를 대상으로 비밀유지계약을 체결한 후 confidential 데이터 패키지 제공 및 상호 협의하고 있습니다 라. 판매전략(1) 국내시장 당사의 림카토주는 환자 본인의 면역세포를 이용하여 제조하는 자가유래 CAR-T 치료제로, 현재 국내외에서 사용되고 있는 CAR-T 치료제와 마찬가지로 환자별 제조 및 투여 일정 관리가 필요한 개인 맞춤형 치료제입니다. 자가유래 CAR-T 치료제는 백혈구 성분채집술, 제조, 투여 전 림프구 제거요법, 투여 후 일정 기간의 부작용 관찰 및 관리가 연계되어야 하므로, 관련 인력/시설/응급대응체계가 갖추어진 의료기관에서 투여되는 것이 일반적입니다. 따라서 향후 림카토주의 처방 및 사용은 백혈구 성분채집, 림프구 제거요법, 투여 후 모니터링 및 이상반응 대응 프로토콜을 운영할 수 있는 상급종합병원 등 주요 거점 의료기관의 암센터 및 혈액종양내과를 중심으로 이루어질 것으로 예상됩니다.이에 당사는 상급종합병원, 국립암센터와 지방거점병원(부산대병원, 전남대병원, 충남대병원 등)처럼 의료체계 등이 잘 갖추어진 대형병원을 우선적으로 CAR-T 치료제를 사용할 수 있는 의료기관으로 판단하고 있습니다. 또한 CAR-T 치료제는 재발성/불응성 환자를 대상으로 사용하는 의약품으로 이러한 조건에 해당하는 환자들이 대부분 대형병원에서 진료를 받는 다는 점에서도 대형병원들의 전문 의료진을 고객으로 확보하는 것이 중요하다고 판단됩니다. 당사는 5대 병원(서울대병원, 삼성서울병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원, 서울성모병원)을 비롯하여 고려대병원, 국립암센터 및 지역별 거점병원으로 부산대병원, 화순전남대병원을 주요 임상시험기관으로 포함하고 있습니다. 이는 임상시험 기관이 곧 판매기관이 될 것으로 예상되는 바, 임상시험 시작부터 주요 고객처의 판매 및 홍보 목적을 가지고 전략적으로 임상시험기관을 설정한 것입니다.CAR-T 치료제의 처방에 있어서 가장 핵심적인 판매역할은 환자들이 집중되는 주요상급병원의 경험 있는 의료진입니다. 혈액암 분야의 주요 의료진이 당사의 허가용 임상에 참여하면서 월등한 치료효과를 경험하고 있기 때문에 당사는 상업화에 있어서 경쟁제품 대비 유리한 위치에 있다고 판단하고 있습니다.당사의 영업방식은 일반적인 의약품과 달리 소수의 의료진에 집중됩니다.