에이프릴바이오

당사는 2013년 교원창업 형태로 설립된 연구개발 중심기업으로, 인간항체 제작 기술과 단백질의약품 반감기 증대 기술을 바탕으로 바이오 의약품중 단백질 의약품에 속하는 항체치료제 및 지속형 재조합 단백질 의약품을 개발하고 있습니다.당사는 다양한 항체를 찾아내어 원하는 타겟 항원 결합 능력을 지닌 인간 항체 신약 후보물질을 획득할 수 있는 항체라이브러리(HuDVFab library) 기술과 당사 항체 라이브러리로부터 선별된 혈청 알부민과 특이적 그리고 고친화도로 결합하는 인간 Fab항체 절편(SL335로 명명)을 활용하여 약효단백질의 혈청 내 반감기를 증대시키는 지속형 원천 기술인 SAFA(anti-Serum Albumin Fab-Associated technology)플랫폼 기술을 보유하고 있습니다. 당사는 이 두 기술의 조합을 통해 항체의약품, 이중항체, 지속형의약품, ADC 적용 항체 등 매우 다양한 신약후보의 제작이 가능합니다. 현재 당사의 주요 파이프라인은 대부분 항체라이브러리와 SAFA 플랫폼 기술을 기반으로제작되고 있습니다. 에이프릴바이오 플랫폼 기술 개요도_2.jpg [에이프릴바이오 플랫폼 기술 개요도] 당사는 우수한 SAFA 플랫폼 기술을 기반으로 자가면역질환, 염증질환, 암 그리고 희귀질환에 대한 다양하고 혁신적인 신약 후보물질을 발굴하고 있습니다.

당사는 2013년 교원창업 형태로 설립된 연구개발 중심기업으로, 인간항체 제작 기술과 단백질의약품 반감기 증대 기술을 바탕으로 바이오 의약품중 단백질 의약품에 속하는 항체치료제 및 지속형 재조합 단백질 의약품을 개발하고 있습니다.당사는 다양한 항체를 찾아내어 원하는 타겟 항원 결합 능력을 지닌 인간 항체 신약 후보물질을 획득할 수 있는 항체라이브러리(HuDVFab library) 기술과 당사 항체 라이브러리로부터 선별된 혈청 알부민과 특이적 그리고 고친화도로 결합하는 인간 Fab항체 절편(SL335로 명명)을 활용하여 약효단백질의 혈청 내 반감기를 증대시키는 지속형 원천 기술인 SAFA(anti-Serum Albumin Fab-Associated technology)플랫폼 기술을 보유하고 있습니다. 당사는 이 두 기술의 조합을 통해 항체의약품, 이중항체, 지속형의약품, ADC 적용 항체 등 매우 다양한 신약후보의 제작이 가능합니다. 현재 당사의 주요 파이프라인은 대부분 항체라이브러리와 SAFA 플랫폼 기술을 기반으로제작되고 있습니다. 에이프릴바이오 플랫폼 기술 개요도_2.jpg [에이프릴바이오 플랫폼 기술 개요도] 당사는 우수한 SAFA 플랫폼 기술을 기반으로 자가면역질환, 염증질환, 암 그리고 희귀질환에 대한 다양하고 혁신적인 신약 후보물질을 발굴하고 있습니다. 당사는 보고서 작성기준일 현재 비임상-초기임상 단계까지 개발한 물질에 대해 글로벌 기술이전(License-out)을 적극적으로 추진하며 계약금, 마일스톤 및 경상기술료와 같은 기술료 수입을 통해 R&D에 재투자하는 형태인 "RIPCO(Research intensive royalty only pharmaceutical company)" 비즈니스 모델을 택하고 있으며, 장기적인 계획으로연구, 개발, 생산, 판매 전 분야에 걸쳐 활동하는 기업형태인 "FIPCO (Fully integrated pharmaceutical company)" 모델로의 전환을 계획하고 있습니다.

당사는 신약 플랫폼 및 후보물질을 개발하는 연구개발 전문기업으로, 신약 후보물질을 임상 1상 전후로 기술 이전하여 기술료를 통해 수익을 창출하는 사업을 영위하고 있습니다. 따라서 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않습니다. 설립 이후 보고서 작성기준일 현재 당사의 매출은 100% 신약 후보물질 기술이전에서 발생하였습니다. 당사는 설립 이후 총 5건의 신약 후보물질의 기술이전 계약을 체결하였고, 2021년 10월 덴마크 소재의 신경질환 전문 글로벌 제약사인 룬드벡(H. Lundbeck A/S)에 4억 4천 8백만 달러 규모의 기술이전 계약을, 2024년 6월 미국 소재의 신약 개발 기업인 에보뮨(Evommune, Inc.)에 4억 7천 5백만 달러 규모의 기술이전 계약을 각각 체결하였습니다. 상기 매출실적(기술이전)과 관련한 자세한 사항은 『Ⅱ. 사업의 내용 - 4. 매출 및 수주현황』 및 『Ⅱ. 사업의 내용 - 6. 주요계약 및 연구개발활동 - 가. 경영상의 주요계약 등』 부분을 참고해주시기 바랍니다. [ 매출실적 ] 가. 주요 제품(파이프라인) 요약 당사는 우수한 SAFA 플랫폼 기술과 항체라이브러리 기술을 기반으로 효율적인 내부 파이프라인 개발을 위해서 자체 인프라를 구축하여 연구개발 역량을 확대해 나가고 있으며, 연세대학교 세브란스병원, ㈜유한양행 등과 공동연구 네트워크를 구축하여 연구개발에 활용하고 있습니다.

당사는 신약 플랫폼 및 후보물질을 개발하는 연구개발 전문기업으로, 신약 후보물질을 임상 1상 전후로 기술 이전하여 기술료를 통해 수익을 창출하는 사업을 영위하고 있습니다. 따라서 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않습니다. 설립 이후 보고서 작성기준일 현재 당사의 매출은 100% 신약 후보물질 기술이전에서 발생하였습니다. 당사는 설립 이후 총 5건의 신약 후보물질의 기술이전 계약을 체결하였고, 2021년 10월 덴마크 소재의 신경질환 전문 글로벌 제약사인 룬드벡(H. Lundbeck A/S)에 4억 4천 8백만 달러 규모의 기술이전 계약을, 2024년 6월 미국 소재의 신약 개발 기업인 에보뮨(Evommune, Inc.)에 4억 7천 5백만 달러 규모의 기술이전 계약을 각각 체결하였습니다. 상기 매출실적(기술이전)과 관련한 자세한 사항은 『Ⅱ. 사업의 내용 - 4. 매출 및 수주현황』 및 『Ⅱ. 사업의 내용 - 6. 주요계약 및 연구개발활동 - 가. 경영상의 주요계약 등』 부분을 참고해주시기 바랍니다. [ 매출실적 ] 가. 주요 제품(파이프라인) 요약 당사는 우수한 SAFA 플랫폼 기술과 항체라이브러리 기술을 기반으로 효율적인 내부 파이프라인 개발을 위해서 자체 인프라를 구축하여 연구개발 역량을 확대해 나가고 있으며, 연세대학교 세브란스병원, ㈜유한양행 등과 공동연구 네트워크를 구축하여 연구개발에 활용하고 있습니다. 나. 주요 제품(파이프라인) 등의 현황 보고서 작성기준일 현재 당사가 보유중인 파이프라인 현황은 다음과 같습니다. 에이프릴바이오 파이프라인.jpg 에이프릴바이오 파이프라인 (1) APB-A1 자가면역질환 치료제 SAFA 플랫폼에 anti-CD40L 항체의 scFv 부위를 결합한 융합 단백질 치료제로서 2021년 10월 글로벌 제약사 룬드벡(H. Lundbeck A/S)과 4억4천8백만 달러 규모의 기술이전 계약을 체결하였습니다. 현재 룬드벡에서 갑상선안병증(TED) 임상 1b상 시험을 진행하고 있습니다. (가) 타겟 환자 및 적응증 APB-A1의 분자 구조에 기인한 주요 기능은 SAFA 플랫폼에 anti-CD40L 항체의 scFv 부위를 결합한 융합 단백질입니다. APB-A1의 주요기능은 세 가지로 설명할 수 있습니다. 첫 번째 기능은 CD40L이 발현된 T 세포와 B 세포의 CD40의 결합을 차단하여 B 세포의 증식과 분화 억제하는 기능입니다. 두 번째 기능은 SAFA가 알부민에 결합하고 인체 내 FcRn-매개 재활용 기전에 의한 체내 반감기 증가하는 기능입니다. 세 번째 기능은 Fc 부분이 없어서 혈전색전증 발생을 원천적으로 차단하였습니다. 따라서, APB-A1은 CD40/CD40L 간의 결합을 매우 효과적으로 저해하는 효과를 지니고 있으면서 혈전색전증이라는 심각한 부작용 없이 T 세포 자극 저하 및 자가항체의 생성을 억제할 수 있어 다양한 자가면역 질환의 효과적인 치료제로 사용될 수 있습니다. APB-A1이 치료 효능을 보일 수 있는 자가면역질환으로는 갑상선 안병증, 다발성 경화증, 류마티스 관절염 전신 홍반성 루푸스, 시신경 척수염 등이 있습니다. (나) 개발현황 및 경쟁력 바이오젠/유씨비(Biogen/UCB의 dapirolizumab pegol은 전신홍반루푸스(SLE)에 대한 임상 3상 PHOENYCS GO 의 긍정적 결과 공개 이후 PHOENYCS FLY라는 두 번째 3상도 진행중입니다. 사노피(Sanofi)의 frexalimab은 쇼그렌 증후군(Sjogren’s), 전신홍반루푸스(SLE), 1형 당뇨병(T1D) 임상 2상, 다발성 경화증(MS)은 임상 3상으로 개발 중입니다. 비엠에스(BMS) letolizumab은 이식편대숙주병(GVHD) 임상 1/2상단계입니다. 현재 자가면역질환 치료제로 주로 사용되는 스테로이드 및 면역억제제는 우수한 효능 및 저렴한 비용에도 불구하고 안전성 문제로 장기적으로 처방하기 어렵습니다. 이를 대체하기 위해 다양한 바이오의약품들이 출시되었으나, 이 역시 감염 등의 부작용과 장기간 투여 시 효능 저하 및 항체 생성 등으로 초기의 약효를 기대하기 어렵습니다. 그리고 약제들이 허가받지 못하여 치료제가 없는 경우 또는 허가받은 치료제가 있으나 그 효능이 충분하지 않을 경우 기존 약제들을 오프라벨(Off-label) 형식으로 비인가 적응증에 사용하고 있습니다. 이에 타겟 질환에 대한 글로벌 정식 임상을 통해 안전성과 유효성이 입증된 새로운 기전의 약제에 대한 시장의 니즈가(needs) 매우강합니다. Anti-CD40L은 새로운 타겟으로 CD40L에 결합하여 CD40L/CD40의 상호작용을 억제하여 생체 내 주요 면역세포인 B 세포와 T 세포를 동시에 조절할 수 있어 자가면역및 염증질환 분야에 매력적인 타겟으로 입증되어 많은 글로벌 회사들이 관심을 가지고 개발에 참여하고 있습니다. APB-A1은 당사의 SAFA 기술을 이용하여 개발한 물질로 염증조직에 보다 많이 축적되고 적은 용량으로 높은 효능을 나타내어 안전성 측면에서 다른 경쟁 약물 대비 우수합니다. 또한 건강한 자원자를 대상으로 한 임상1상 시험에서 15일의 긴 반감기가 나타나 임상 환자에서는 한 달에 한 번 투약으로도 좋은 효능을 나타낼 것으로 예상되어 경쟁물질 대비 환자의 약물 순응도(Compliance)도 높을 것으로 기대하고 있습니다. (다) 사업화 및 기대효과 APB-A1의 CD40-CD40L 간의 반응성 억제는 여러 자가면역질환 발현 기전에서 매우 중요한 역할을 할 수 있습니다.완료된 임상 1상에서 안전성과 약동학이 확인되었고 현재 진행중인 갑상선안병증(TED) 환자를 대상으로 한 임상 1b상을 통해 Proof of Concept(PoC)이 확인되면 다양한 적응증에 적용 가능하여 다각적인 사업화를 기대하고 있습니다. (2) APB-R3 염증질환 치료제 SAFA 플랫폼에 인간 유래의 인터루킨18 결합 단백질(IL-18BP)을 접합한 융합 단백질치료제로 2024년 6월 미국 소재의 신약 개발 기업인 에보뮨(Evommune, Inc.)에 4억 7천 5백만 달러 규모의 기술이전 계약을 체결하였습니다. ( 가) 타겟 환자 및 적응증 APB-R3는 SAFA 플랫폼에 IL-18BP가 융합된 단백질로, 분자 구조에 기인하여 두 가지의 기능을 수행합니다. 첫 번째 기능은 IL-18BP를 통하여 체내의 IL-18과 결합하여 IL-18의 생물학적 효능을 중화시키는 기능이 있습니다. 두 번째 기능은 SAFA 기술의 SL335 Fab 항체 절편이 체내의 혈청 알부민과 결합하여 APB-R3의 혈청 반감기를 증가시키는 기능이 있습니다. APB-R3의 타겟인 IL-18은 선천성 면역반응에 관여하는 중요한 사이토카인 중 하나로 다수의 자가염증질환에서 free IL-18 농도가 높은 것으로 알려져 있습니다. APB-R3의 치료 효능을 보일 수 있는 다양한 염증질환으로는 대식세포활성화 증후군이 동반되는 스틸병(Still’s disease), 아토피 피부염 (Atopic dermatitis) 등이 있습니다. (나) 개발현황 및 경쟁력 APB-R3와 동일한 타겟을 저해하는 경쟁제품은 에이비투바이오(AB2 Bio), 지에스케이(GSK), 노바티스(Novartis), 그리고 아폴로(Apollo Therapeutics)에서 개발하고 있으나 아직 허가받은 치료제는 없습니다. 이들 중 가장 선두로 개발 중인 물질은 에이비투바이오(AB2 Bio)의Tadekinig alfa로 현재 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(primary HLH)에 대한 임상 3상 시험을 완료하고 허가를 기다리고 있습니다. 선두물질인 Tadekinig alfa의 경우 재조합 IL-18 결합단백질(recombinant IL-18 binding protein. rIL-18BP)로 생체내의 염증 사이토카인 중 하나인 IL-18에 결합하여 염증반응을 저해시킬 수 있는 물질입니다.이 물질은 피하주사로 정맥주사에 비해 간편하나 인간 생체 내에서 짧은 반감기(약40시간)를 가지고 있기 때문에 임상3상에서 2 mg/kg 투여량으로 일주일에3회 투여하고 있어 일반적인 항체 또는 지속형 단백질과 비교해 환자의 편의성이 매우 떨어집니다.

가. 매출 실적 나. 주요 매출처 다. 판매경로 및 전략 (1) 판매경로 당사는 SAFA 플랫폼 기술을 활용하여 "신약 후보물질을 발굴하고 초기 임상까지 진행한 후 다국적 제약사와 기술이전 계약을 체결하여 계약금, 마일스톤, 로열티 등과 같은 수익으로 R&D에 재투자하는 형태" 인 RIPCO (Research intensive royalty only pharmaceutical company)가 사업모델인 관계로 기술이전이 판매경로 입니다. 에이프릴바이오 사업모델.jpg [에이프릴바이오 사업모델] (2) 판매전략 당사는 기술제품의 기술이전을 목표로 BIO Europe, BIO USA 및 BIO China 등 다양한 해외 파트너링(partnering) 행사에 참여하여 당사의 원천기술과 파이프라인을 적극적으로 소개하고 있습니다. two-track strategies.jpg [에이프릴바이오 판매전략] 당사는 우선적으로 전임상-임상 1상 단계에서 기술이전 계약 체결을 목표로 내부적으로 8단계 프로세스를 구축하여 파트너링을 진행하고 있습니다. 라. 수주상황 당사는 보고서 작성기준일 현재 해당사항이 없습니다.